#Douchenne

Nationwide Children’s Anuncia la Restauración de la Distrofina de Longitud Completa Usando el Enfoque de Terapia Génica Dup 2

17 de mayo del 2022 / Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está muy emocionado de ver resultados prometedores compartidos del ensayo de terapia génica scAAV9.U7.ACCA de Nationwide Children’s, un estudio de Fase 1/2 que tiene como objetivo inducir la omisión de exón en personas con una duplicación del exón 2 para restaurar la …

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Duchenne UK financia una nueva técnica para encontrar tratamientos efectivos para la DMD

Publicado el 29 de abril del 2022 Duchenne UK se complace en anunciar una nueva donación para apoyar la búsqueda de nuevos tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) utilizando tecnología de vanguardia. Junto con nuestro socio de caridad Joining Jack, Duchenne UK otorgará £65,376 al profesor Jordi Diaz Manera de la Universidad de …

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Por qué la Hidroterapia es Parte de Nuestro Plan de Atención

Por Betty Vertin | 29 de abril del 2022 Escribo mis columnas los martes.  Hago esto porque procrastino. Mi fecha límite es el miércoles por la mañana y no voy a levantarme temprano los miércoles para hacerlo. No soy una persona mañanera, pero soy demasiado mayor y tengo demasiados hijos para quedarme despierta hasta tarde …

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EL PRIMER VOLUNTARIO SANO RECIBE LA TERAPIA DE OMISIÓN DE EXÓN PEPGEN PARA LA DMD

Por la Dra. Lindsey Shapiro | April 7, 2022 El primer voluntario saludable ha sido dosificado con una terapia de omisión de exón en investigación llamada PGN-EDO51, para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en un ensayo Fase 1, anunció PepGen, el desarrollador del tratamiento. El ensayo de dosis única está investigando la seguridad y tolerabilidad del …

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