#Douchenne

La DMD Puede Estar Asociada a Anomalías en el Desarrollo del Lenguaje

Leonardo Jaimes, MD | 29 de septiembre del 2022 Los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden ser más propensos a desarrollar anomalías tempranas del lenguaje, según un estudio publicado recientemente en Brain Sciences. Aunque la DMD generalmente se asocia con debilidad y atrofia muscular progresiva, existe un interés creciente en comprender el papel …

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Sarepta Therapeutics Presenta la Solicitud de Licencia Biológica para SRP-9001

29 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics anunció hoy que ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) a la FDA para la aprobación acelerada de SRP-9001 para el tratamiento de pacientes ambulatorios con Duchenne. SRP-9001 es una terapia de transferencia de …

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La Terapia Celular Quimérica en investigación DT-DEC01 de Dystrogen Therapeutics para la Distrofia Muscular de Duchenne Demuestra Mejoras Funcionales y de Biomarcadores Clínicamente Significativas.

26 de septiembre del 2022, 10:27 ET Noticias proporcionadas por:  Dystrogen Therapeutics Corporation Los resultados continúan respaldando la evidencia de seguridad, tolerabilidad, eficacia clínica y mejoras de biomarcadores de DT-DEC01 A los 6 meses de tratamiento, los pacientes lograron un aumento significativo medio en los niveles de potencial de unidad motora (MUP, por sus siglas …

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Dyne Anunció que el Primer Paciente Recibió DYNE-251 en el Ensayo DELIVER

Por: Andrea Lobo | 13 de septiembre del 2022 La compañia tiene previsto comunicar los datos de la primera parte del estudio en el segundo trimestre del 2023 La compañía anunció que el primer paciente recibió la terapia en investigación DYNE-251 de Dyne Therapeutics para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia se …

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Los Biomarcadores Óseos se Mantienen con la Vamorolona en lugar de la Prednisona: Estudio

Por: Dr. Steve Bryson | 8 de septiembre del 2022 Los fabricantes de la terapia buscarán aprobación en EE.UU y Europa, basándose en los resultados del ensayo de 48 semanas La vamorolona, una terapia en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), mantuvo los biomarcadores de formación y recambio óseo en comparación con la …

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El Vínculo de los Hermanos se Mantiene Fuerte a Pesar de la DMD

Alan Hieber, Colaborador DMD | 26 de agosto del 2022 Crecer con una enfermedad rara como la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue a veces una experiencia solitaria. Era muy tímido cuando era más joven y no tenía el grupo de amigos más dinámico. Es por eso que tener una hermana mayor significaba tanto para …

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Pfizer Comparte Actualización sobre la Fase 2 DAYLIGHT de su Ensayo de Terapia Génica

1 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer ha emitido una carta a la comunidad anunciando que su ensayo clínico de Fase 2 DAYLIGHT que evalúa el producto de terapia génica de mini-distrofina en investigación (fordadistrogene movaparvovec) de la compañía ha abierto un primer sitio de ensayo en …

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El Descanso fue Clave para mi Recuperación de COVID-19 Teniendo Distrofia Muscular de Duchenne

Por: Hawken Miller | 15 de agosto del 2022 El columnista Hawken Miller se abre paso en su primer combate contra COVID-19 Hace dos semanas, di positivo para COVID-19, que puede ser especialmente peligroso para las personas con distrofia muscular de Duchenne. Mis pulmones no son tan fuertes como los pulmones de otras personas, y …

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Las Evaluaciones de Deglución son Útiles para la Predicción de Neumonía por Aspiración en Pacientes con DMD

Dr. Brian Murphy | 26 de agosto del 2022 La combinación de evaluaciones de deglución puede ser útil para la predicción de neumonía por aspiración en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un estudio publicado en Auris Nasus Larynx. La combinación de la prueba de deglución modificada de agua (MWST, por sus siglas …

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