#Douchenne

Dyne Anunció que el Primer Paciente Recibió DYNE-251 en el Ensayo DELIVER

Por: Andrea Lobo | 13 de septiembre del 2022 La compañia tiene previsto comunicar los datos de la primera parte del estudio en el segundo trimestre del 2023 La compañía anunció que el primer paciente recibió la terapia en investigación DYNE-251 de Dyne Therapeutics para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia se …

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Los Biomarcadores Óseos se Mantienen con la Vamorolona en lugar de la Prednisona: Estudio

Por: Dr. Steve Bryson | 8 de septiembre del 2022 Los fabricantes de la terapia buscarán aprobación en EE.UU y Europa, basándose en los resultados del ensayo de 48 semanas La vamorolona, una terapia en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), mantuvo los biomarcadores de formación y recambio óseo en comparación con la …

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El Vínculo de los Hermanos se Mantiene Fuerte a Pesar de la DMD

Alan Hieber, Colaborador DMD | 26 de agosto del 2022 Crecer con una enfermedad rara como la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue a veces una experiencia solitaria. Era muy tímido cuando era más joven y no tenía el grupo de amigos más dinámico. Es por eso que tener una hermana mayor significaba tanto para …

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Pfizer Comparte Actualización sobre la Fase 2 DAYLIGHT de su Ensayo de Terapia Génica

1 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer ha emitido una carta a la comunidad anunciando que su ensayo clínico de Fase 2 DAYLIGHT que evalúa el producto de terapia génica de mini-distrofina en investigación (fordadistrogene movaparvovec) de la compañía ha abierto un primer sitio de ensayo en …

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El Descanso fue Clave para mi Recuperación de COVID-19 Teniendo Distrofia Muscular de Duchenne

Por: Hawken Miller | 15 de agosto del 2022 El columnista Hawken Miller se abre paso en su primer combate contra COVID-19 Hace dos semanas, di positivo para COVID-19, que puede ser especialmente peligroso para las personas con distrofia muscular de Duchenne. Mis pulmones no son tan fuertes como los pulmones de otras personas, y …

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Las Evaluaciones de Deglución son Útiles para la Predicción de Neumonía por Aspiración en Pacientes con DMD

Dr. Brian Murphy | 26 de agosto del 2022 La combinación de evaluaciones de deglución puede ser útil para la predicción de neumonía por aspiración en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un estudio publicado en Auris Nasus Larynx. La combinación de la prueba de deglución modificada de agua (MWST, por sus siglas …

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Eliminando la Odisea del Diagnóstico: Estudios de PPMD Publicados con las Perspectivas de las Familias y los Cuidadores

Por: Parent Project Muscular Dystrophy / 16 de agosto del 2022 PPMD ha apoyado durante mucho tiempo los esfuerzos para reducir la edad del diagnóstico, eliminar la odisea del diagnóstico y hacer que el diagnóstico sea equitativo en Duchenne. Más recientemente, alcanzamos una meta increíble con la presentación de un paquete de nominación para agregar …

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Sarepta Obtiene los Derechos de MyoAAV, Posible Vector para la Terapia Génica de la DMD

Por: Marisa Wexler, MS | 9 de agosto del 2022 Se espera que un vector más eficiente se dirija mejor a las células musculares al administrar la terapia. En virtud de un acuerdo con el Broad Institute, Sarepta Therapeutics ha adquirido una licencia exclusiva para el vector de terapia génica MyoAAV en el tratamiento potencial …

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Cure Rare Disease Recibe Aprobación de la FDA para Administrar la Primera Terapia CRISPR en Humanos

La primera terapia de este tipo, basada en CRISPR, tiene como objetivo detener la progresión de la distrofia muscular de Duchenne en una sola dosis para el paciente 09 de agosto del 2022, Cure Rare Disease (CRD) ─ una organización sin fines de lucro biotecnológica 501c3 con sede en Boston, anuncia la aprobación de la …

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Edgewise Therapeutics Abrió la Inscripción para el Ensayo Clínico de Fase 2 CANYON de EDG-5506 en Individuos con Becker

15 de julio del 2022 / Ensayos Clínicos PPMD se complace en compartir que Edgewise Therapeutics ha anunciado que CANYON, su estudio de fase 2 de EDG-5506 en personas con Becker (DMB), ya abrió inscripciones. EDG-5506 es una molécula pequeña, que se toma por vía oral, cuyo objetivo es ayudar a proteger los músculos al …

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