#Douchenne

Eliminando la Odisea del Diagnóstico: Estudios de PPMD Publicados con las Perspectivas de las Familias y los Cuidadores

Por: Parent Project Muscular Dystrophy / 16 de agosto del 2022 PPMD ha apoyado durante mucho tiempo los esfuerzos para reducir la edad del diagnóstico, eliminar la odisea del diagnóstico y hacer que el diagnóstico sea equitativo en Duchenne. Más recientemente, alcanzamos una meta increíble con la presentación de un paquete de nominación para agregar …

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Sarepta Obtiene los Derechos de MyoAAV, Posible Vector para la Terapia Génica de la DMD

Por: Marisa Wexler, MS | 9 de agosto del 2022 Se espera que un vector más eficiente se dirija mejor a las células musculares al administrar la terapia. En virtud de un acuerdo con el Broad Institute, Sarepta Therapeutics ha adquirido una licencia exclusiva para el vector de terapia génica MyoAAV en el tratamiento potencial …

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Cure Rare Disease Recibe Aprobación de la FDA para Administrar la Primera Terapia CRISPR en Humanos

La primera terapia de este tipo, basada en CRISPR, tiene como objetivo detener la progresión de la distrofia muscular de Duchenne en una sola dosis para el paciente 09 de agosto del 2022, Cure Rare Disease (CRD) ─ una organización sin fines de lucro biotecnológica 501c3 con sede en Boston, anuncia la aprobación de la …

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Edgewise Therapeutics Abrió la Inscripción para el Ensayo Clínico de Fase 2 CANYON de EDG-5506 en Individuos con Becker

15 de julio del 2022 / Ensayos Clínicos PPMD se complace en compartir que Edgewise Therapeutics ha anunciado que CANYON, su estudio de fase 2 de EDG-5506 en personas con Becker (DMB), ya abrió inscripciones. EDG-5506 es una molécula pequeña, que se toma por vía oral, cuyo objetivo es ayudar a proteger los músculos al …

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PPMD Anuncia un Centro Pediátrico Certificado de Atención para Duchenne en St. Louis Children’s Hospital

Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado Programa Certificado de Centros de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica en St. Louis Children’s Hospital. Este es un paso emocionante para el CDCCP, ya que continúa expandiendo su …

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La Baja Densidad Ósea Incrementa el Riesgo de Fractura en Niños con DMD y Escoliosis

Por: Marta Figueiredo, PhD | 30 de junio del 2022 Un estudio indica que los niños con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que no pueden caminar y sufren de una escoliosis avanzada tienen mayor riesgo de fracturas vertebrales debido a una densidad mineral ósea (BMD, por sus siglas en inglés) significativamente reducida, especialmente en la …

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Dyne Therapeutics Anuncia la Aprobación de la FDA de la Solicitud IND para DYNE-251

7 de julio del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha anunciado que la FDA levantó la suspensión clínica y autorizó su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para iniciar un ensayo clínico de DYNE-251 en participantes con Duchenne susceptibles de omitir el exón 51. Dyne-251 es un producto …

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PPMD Presenta el Paquete de Nominación de RUSP para la Distrofia Muscular de Duchenne

30 de junio del 2022 / Defensa, Cuidado e Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Los esfuerzos de PPMD para la detección de Duchenne en recién nacidos han alcanzado un hito increíble. Hoy, PPMD presentó un paquete de nominación para añadir Duchenne al Panel de Detección Uniforme Recomendado (RUSP, por sus siglas en inglés), solicitando …

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Estudio HOPE 2: CAP-1002 Sigue Mejorando la Función del Brazo en DMD

Por: Steve Bryson, PhD | 28 de junio del 2022 La terapia celular en investigación CAP-1002 continuó mejorando la función del brazo en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) avanzada, según el estudio de extensión abierto HOPE-2. Estas mejoras adicionales en las extremidades superiores se produjeron después de que los participantes …

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Actualización de Santhera sobre la Presentación en curso de la NDA para Vamorolona en Duchenne

Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Santhera compartió una actualización sobre el cronograma para la presentación de su Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para Vamorolona, un esteroide en investigación para personas con Duchenne. Santhera espera completar la presentación de su NDA para fin de año y señaló que la presentación …

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