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Estudio HOPE 2: CAP-1002 Sigue Mejorando la Función del Brazo en DMD

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Por: Steve Bryson, PhD | 28 de junio del 2022 La terapia celular en investigación CAP-1002 continuó mejorando la función del brazo en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) avanzada, según el estudio de extensión abierto HOPE-2. Estas mejoras adicionales en las extremidades superiores se produjeron después de que los participantes […]

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El Nuevo Sistema CRISPR/Cas Puede Reparar de Manera Eficiente las Mutaciones que Causan la DMD y la Fibrosis Quística

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD Fecha de publicación: 6 de junio del 2022 Una novedosa tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/basada en Cas desarrollada por Script Biosciences puede corregir las mutaciones que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la fibrosis quística (FQ) con alta eficiencia y una baja tasa de daño

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Nationwide Children’s Anuncia la Restauración de la Distrofina de Longitud Completa Usando el Enfoque de Terapia Génica Dup 2

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17 de mayo del 2022 / Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está muy emocionado de ver resultados prometedores compartidos del ensayo de terapia génica scAAV9.U7.ACCA de Nationwide Children’s, un estudio de Fase 1/2 que tiene como objetivo inducir la omisión de exón en personas con una duplicación del exón 2 para restaurar la

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EL PRIMER VOLUNTARIO SANO RECIBE LA TERAPIA DE OMISIÓN DE EXÓN PEPGEN PARA LA DMD

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Por la Dra. Lindsey Shapiro | April 7, 2022 El primer voluntario saludable ha sido dosificado con una terapia de omisión de exón en investigación llamada PGN-EDO51, para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en un ensayo Fase 1, anunció PepGen, el desarrollador del tratamiento. El ensayo de dosis única está investigando la seguridad y tolerabilidad del

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