Fecha de publicación: 6 de junio del 2022
Una novedosa tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/basada en Cas desarrollada por Script Biosciences puede corregir las mutaciones que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la fibrosis quística (FQ) con alta eficiencia y una baja tasa de daño del ADN en el objetivo, acorde a un estudio presentado en la 25ª reunión anual de la Sociedad Americana de Terapia Genética y Celular (ASGCT, por sus siglas en inglés).
Según la compañía, la nueva tecnología llamada CasPlus “brinda un enfoque de edición de genes de próxima generación más seguro y eficiente”.
Utilizando células cultivadas, los investigadores demostraron que CasPlus restauró con éxito el marco de lectura del gen DMD que tenía mutaciones en los exones 51 y 53 y rescató la expresión de la proteína distrofina. Del mismo modo, demostraron que CasPlus podía corregir la mutación F508del en el gen CFTR que causa la mayoría de los casos de FQ.
“Nos sentimos alentados por estos datos y es un paso adelante en nuestra misión de desarrollar curas duraderas para pacientes que padecen enfermedades graves”, dijo el Dr. Anil Namboodiripad, director ejecutivo de Script Biosciences, en un comunicado de prensa. “Los estudios traslacionales in vivo en modelos de ratones humanizados están en curso”.
CasPlus es una nueva tecnología basada en CRISPR/Cas que utiliza una ADN polimerasa para permitir la eficaz reparación de roturas de doble cadena inducidas por Cas9 del ADN exógeno sin plantilla. Previene la formación de grandes deleciones y reordenamientos de ADN en el objetivo, que es una de las principales preocupaciones de seguridad en los sistemas de edición de genes CRISPR/Cas9 de primera generación.
“Si bien ya se han desarrollado numerosos enfoques para reducir los conocidos efectos fuera de objetivo de la edición mediada por CRISPR, el sistema CasPlus evita las deleciones colaterales sobre el objetivo mediadas por CRISPR y ofrece la promesa de una edición genética terapéutica más segura en humanos,” dijo el Dr. Chengzu Long, investigador principal y profesor asistente en la División de Cardiología y el Centro Helen y Martin Kimmel de Biología de Células Madre en la Facultad de Medicina Grossman de la Universidad de Nueva York en la ciudad de Nueva York.
“Tenemos previsto avanzar en nuestro programa principal en la DMD hacia estudios que permitan la obtención de un [nuevo fármaco en investigación], al mismo tiempo que ampliamos nuestra línea de investigación de productos a otras dianas genéticas”, añadió el Dr. Namboodiripad.
La reunión anual de la ASGCT se celebró en Washington, DC, en mayo.
Referencias
The CasPlus gene editing platform technology can correct mutations associated with Duchenne’s muscular dystrophy and cystic fibrosis with high efficiency and exceptionally low rates of on-target DNA damages. Comunicado de prensa. Script Biosciences Inc; 17 de mayo del 2022.
Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.rarediseaseadvisor.com/news/cf-news-briefs/novel-crispr-cas-system-repair-mutations-dmd-cf/
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