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La FDA aprueba ELEVIDYS por la vía acelerada: primera terapia génica para personas con Duchenne de 4-5 años

Dejar un comentario / Articulos, DMD, Noticias, Sin categoría, Terapia / Katia Zuniga

22 de junio del 2023 / Defensa,Cuidados Hoy es un logro increíble para toda la comunidad de Duchenne. Es un primer paso. Pero un enorme paso adelante. Hoy, la FDA ha concedido la aprobación acelerada a ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), una terapia génica de microdistrofina usada para tratar a personas de 4-5 años con distrofia muscular […]

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Solid Biosciences Comparte una Actualización sobre los Programas de la Línea de Investigación de Terapia Génica para Duchenne

27 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Bio compartió una actualización sobre sus programas de terapia génica para SGT-001 y SGT-003. SGT-001 es el producto en investigación de terapia génica de microdistrofina con AAV9 de Solid que actualmente se está evaluando en niños con Duchenne. SGT-003 es la