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Mes: octubre 2021

Comunidad Duchenne

4 de octubre de 2021 Estimada Comunidad Duchenne Hoy, Sarepta Therapeutics anunció el inicio, en asociación con Roche, en los Estados Unidos y países de todo el mundo, del estudio SRP-9001-301, también conocido como EMBARK, un estudio fundamental de SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7. microdistrofina) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. SRP-9001 es una terapia …

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Sarepta Therapeutics iniciará la parte B del estudio MOMENTUM de SRP-5051 en pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne susceptibles de omisión del Exón 51 después de interacciones positivas con la FDA

–   La empresa prevé que la Parte B de MOMENTUM servirá como estudio fundamental para SRP-5051 y buscará la aprobación acelerada si tiene éxito Pacientes ambulatorios y no ambulatorios entre las edades de 7 a 21 serán elegibles para inscribirse en la Parte B de MOMENTUM CAMBRIDGE, Mass., 27 de septiembre de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) …

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Vamorolone (VBP15), los datos muestran mejoras en la fuerza y ​​la resistencia en los niños con DMD.

BioPharma, con el Grupo Cooperativo Internacional de Investigación Neuromuscular (CINRG), realizó un ensayo clínico internacional de vamorolona en 11 sitios de CINRG en 6 países (EEUU, Canadá, Australia, Israel, Reino Unido y Suecia).- 26 de junio de 2018. Fue un ensayo abierto, secuencial, de rango de dosis que evaluó 4 niveles de dosis (0.25, 0.75, 2.0 y 6.0 …

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Catabasis Pharmaceuticals anuncia el inicio del ensayo en fase 3 POLARIS DMD de Edasalonexent

Se espera que el ensayo en fase 3 POLARIS DMD comience e en la segunda mitad de 2018 e inscriba aproximadamente a 125 pacientes. – La fase 2 MoveDMD® y la extensión de etiqueta abierta, mostraron una ralentización sustancial de la progresión de la enfermedad de Duchenne en pacientes tratados con Edasalonexent. Catabasis Pharmaceuticals, Inc., ha …

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‘Mitchell’s Journey’ apoya la investigación de Duchenne, ayuda a las familias a enfrentar la pérdida

Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. Christopher Jones, founder of the nonprofit Duchenne group “Mitchell’s Journey.” (Photo by Larry Luxner) A cinco años después de la muerte de un niño de Utah llamado Mitchell Jones, la fundación nacional creada a su nombre ayuda a las …

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En el primer día sobre I+D organizado por Sarepta en Estados Unidos, el Dr. Jerry Mendell ha present

1) Las biopsias realizadas a los 90 días del tratamiento demuestran expresión robusta de microdistrofina en el músculo, medido por todos los métodos y para los 3 pacientes. En mediciones por inmunoquímica, la media de expresión en el gen, medido por el porcentaje de fibras positivas en microdistrofina ha sido del 76,2% fibras positivas y …

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Primer paciente con DMD que recibe terapia génica de microdistrofia sistémica en el Nationwide Child

Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. El primer paciente con distrofia muscular de Duchenne (DMD) recibió terapia génica de microdistrofia sistémica como parte de un ensayo clínico de Fase 1/2 en el Nationwide Children’s Hospital en Columbus, Ohio. El ensayo NCT03375164 (consulta en nuestro esquema …

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PTC Therapeutics anuncia datos positivos de su ensayo clínico de fase II Translarna™ en niños de tan solo dos años con mutación sin sentido

PTC Therapeutics anuncia datos positivos de su ensayo clínico de fase II Translarna™ en niños de tan solo dos años con mutación sin sentido PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de los datos del Ensayo 030 en fase II de Translarna (ataluren), que demuestran que la seguridad y el perfil farmacocinético de Translarna …

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CRISPR-Cas9

Revolucionaria tecnología de edición genética llamada CRISPR-Cas9 para desarrollar medicamentos transformadores de base genética para los pacientes con enfermedades graves. ¿Qué es la edición de genes? Así como un editor busca errores tipográficos en un libro, la edición genética también trata de identificar los “errores tipográficos” en el código genético o ADN y luego corregir …

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En la búsqueda para los tratamientos con Duchenne la familia encuentra Tamoxifen .

Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. En su búsqueda de tratamientos con Duchenne, la familia encontró el medicamento para el cáncer de mama Tamoxifen. Bruce Ward de Royal, Arkansas, y su hijo, Gavin. (Foto por Larry Luxner) Gavin Ward, un niño muy valiente de 8 …

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