REGENXBIO Anuncia que el Ensayo de la Terapia Génica RGX-202 Está Activo y Reclutando

24 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy

REGENXBIO ha anunciado que el ensayo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE™ de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el posible tratamiento de Duchenne, está ahora activo y reclutando participantes para el ensayo. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado (AAV8) para transportar una versión acortada del gen de la distrofina (micro-distrofina) que puede proporcionar un beneficio al reemplazar y tomar el lugar de la proteína distrofina de longitud completa que falta.

El reclutamiento para AFFINITY DUCHENNE está dirigido a pacientes de 4-11 años de edad con Duchenne. Como muchos otros ensayos clínicos de terapia génica, hay una restricción de ciertas mutaciones para AFFITINTY DUCHENNE. Actualmente están excluyendo pacientes con mutaciones en los exones 1-17. Los pacientes tendrán que estar en una dosis constante de glucocorticoides antes de la selección durante al menos 12 semanas. Los pacientes que hayan recibido previamente un producto de terapia génica en investigación o aprobado están excluidos de este estudio. Por último, los pacientes no pueden tener anticuerpos preexistentes al AAV8, el vector que están usando para entregar el producto de microdistrofina.

REGENXBIO también compartió un estudio de observación sin intervenciones: AFFINITY BEYOND. Esto significa que en este estudio no se administra ningún producto en fase de investigación, sino que la empresa sólo intenta recopilar datos para comprender mejor la enfermedad y fundamentar futuras investigaciones. Para este estudio, REGENXBIO realizará entrevistas por teléfono/video y requerirá análisis de sangre para entender mejor la prevalencia de anticuerpos preexistentes al AAV8 y AAV9 en la población con Duchenne. Solo pacientes de 0-11 años de edad con un diagnóstico de Duchenne y que nunca han recibido un producto de terapia génica son elegibles.

Desde el lanzamiento de nuestra Iniciativa de Terapia Génica en el 2017, PPMD ha sido optimista de que la terapia génica puede ser un tratamiento potencial para Duchenne y continuaremos proporcionando actualizaciones sobre la información más reciente y asegurándonos de que las preguntas y preocupaciones de nuestra comunidad sean compartidas. Para más información sobre ensayos actuales de terapia génica en Duchenne y sobre los datos de resultados que hay hasta ahora, haga clic aquí.

Puede encontrar información adicional en clinicaltrials.gov para AFFINITY DUCHENNE y AFFINITY BEYOND.

Lea la carta a la comunidad de REGENXBIO.

Haga clic aquí para leer el comunicado de prensa.

Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://www.parentprojectmd.org/regenxbio-announces-rgx-202-gene-therapy-trial-is-active-recruiting/

Si desea saber más información acerca de este artículo de divulgación, contáctese directamente con la fuente original de esta nota.

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