Por: Marisa Wexler, MS | 26 de enero del 2023
Los nuevos datos del ensayo HOPE-2 también muestran que el tratamiento es seguro y bien tolerado
Después de 18 meses, el tratamiento con la terapia celular experimental CAP-1002 continúa mostrando efectos beneficiosos en la función de las extremidades superiores en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a los nuevos datos de la fase de extensión de etiqueta abierta del estudio HOPE-2.
Los nuevos datos del ensayo también sugieren un perfil de seguridad consistente, con la mayoría de los pacientes tolerando bien CAP-1002, señaló el desarrollador de la terapia, Capricor Therapeutics, en un comunicado de prensa de la compañía.
“Estamos muy satisfechos por los resultados sólidos y consistentes observados hasta la fecha, que, junto con el perfil favorable de seguridad/tolerabilidad, sugieren que CAP-1002 es prometedor como una posible pilar en la terapia para los pacientes con DMD”, dijo la Dra. Linda Marbán, Directora Ejecutiva de Capricor.
El año pasado, Capricor lanzó un ensayo de fase 3 llamado HOPE-3 (NCT05126758), que está probando CAP-1002 contra un placebo en varones con DMD de 10 años y más. El estudio todavía está reclutando participantes en 10 centros en los EE.UU.
“Agradecemos a los pacientes, sus familias, cuidadores, y la comunidad más amplia de Duchenne por trabajar con nosotros en esta prometedora terapia,” dijo Marbán.
Probando CAP-1002 en los ensayos HOPE
En el estudio original de fase 2 HOPE-2 (NCT03406780) participaron 20 niños y hombres jóvenes con una DMD relativamente avanzada, la mayoría de los cuales eran incapaces de caminar. Los participantes fueron asignados al azar para recibir CAP-1002 o un placebo, administrado por infusión en el torrente sanguíneo (por vía intravenosa, o en la vena), cada tres meses durante un año.
Los resultados mostraron que, en comparación con el placebo, CAP-1002 mejoró significativamente la función del brazo y la mano, lo cual fue medido con la escala de Rendimiento de las Extremidades Superiores (PUL, por sus siglas en inglés).
Los participantes que completaron el estudio original HOPE-2 tuvieron la opción de inscribirse en su Extensión de Etiqueta Abierta (OLE, por sus siglas en inglés), en la que todos están siendo tratados con CAP-1002 y monitoreados para determinar los resultados de seguridad y eficacia a largo plazo. Entre el final del ensayo original y el inicio de la extensión abierta hubo un intervalo de aproximadamente un año.
De los 13 participantes que entraron en la extensión abierta, 12 han completado 18 meses de seguimiento en el estudio. Los datos muestran que los participantes que siguen recibiendo CAP-1002 presentan mejores puntuaciones en PUL -lo que significa una mejor función del brazo- que los pacientes a los que se les administró placebo durante el ensayo original.
“En conjunto, estos datos se basan en los impresionantes resultados de HOPE-2 y sugieren que los pacientes acumulan beneficios a lo largo del tiempo con la preservación constante de las funciones del músculo esquelético, que destaca el potencial beneficio a largo plazo de la CAP-1002”, dijo el médico Craig McDonald, profesor de la Universidad de California, Davis, y el investigador principal del estudio.
Además, según Capricor, la progresión de la enfermedad se ha ralentizado (desacelerado) en todos los pacientes de la extensión de etiqueta abierta, independientemente de si habían recibido placebo o tratamiento activo en el estudio original.
“La eficacia a largo plazo y el efecto potencial en la modificación de la enfermedad aumentará nuestro paquete clínico a medida que continuamos en nuestra vía regulatoria hacia la potencial aprobación de CAP-1002 para el tratamiento de pacientes con DMD.”
Los datos de seguridad de la fase de extensión abierta, de 18 meses de duración, concordaron con los resultados anteriores. En general, CAP-1002 ha sido bien tolerado, acorde a lo que reporta Capricor.
“En la fase de extensión abierta del estudio HOPE-2 observamos una desaceleración estadísticamente significativa de la progresión de la enfermedad en los pacientes tratados con CAP-1002”, declaró Marbán.
Capricor utilizará estos datos para obtener la aprobación reglamentaria de la terapia celular.
“La eficacia a largo plazo y el efecto potencial en la modificación de la enfermedad aumentará nuestro paquete clínico a medida que continuamos en nuestro camino regulatorio hacia la aprobación potencial de CAP-1002 para el tratamiento de pacientes con DMD”, dijo Marbán.
McDonald señaló que el estudio de extensión HOPE-2 está en curso.
“Nos sentimos motivados por las mejoras en la función de las extremidades superiores en el grupo de tratamiento a los 18 meses y continuaremos tratando y siguiendo a estos pacientes para seguir evaluando el potencial modificador de la enfermedad de CAP-1002”, dijo.
“La DMD es una enfermedad progresiva asociada con la pérdida de función con el paso del tiempo y hay una necesidad crítica de opciones de tratamiento para frenar la tasa de disminución y preservar la función de las extremidades superiores para permitir seguir con las actividades esenciales de la vida diaria”, añadió McDonald.
Sobre la Autora
Marisa Wexler, MS, tiene una maestría en Patología Molecular y Celular de la Universidad de Pittsburgh, donde estudio nuevos impulsores genéticos del cáncer de ovario. Sus áreas de especialización incluyen la biología del cáncer, la inmunología y la genética, y ha trabajado como pasante de comunicación y redacción científica para Genetics Society of America.
Esta nota es sólo una traducción del contenido original. Para leer la nota original de divulgación en inglés consulte: https://musculardystrophynews.com/news/cap-1002-shows-benefits-arm-function-dmd-after-18-months-data/
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