El ensayo de Fase 1/2 de la terapia génica AB-1003 dosifica al primer paciente con LGMD

La primera persona con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD 2I/R9) ha recibido la dosis de la terapia génica AB-1003 en un ensayo clínico, según ha anunciado Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), el desarrollador de la terapia.

“El primer paciente con distrofia muscular de cinturas 2I/R9 que ha recibido la dosis en el ensayo clínico LION-CS101 es otro ejemplo del éxito de AskBio a la hora de llevar los candidatos a terapia génica, como AB-1003, del laboratorio al desarrollo clínico”, declaró el Dr. Jude Samulski, cofundador y director científico de AskBio, en un comunicado de prensa de la empresa.

“Momento emocionante para la comunidad que padece distrofia muscular de cinturas”.

“Saber que se le ha administrado la dosis al primer paciente de este estudio que evalúa la terapia AB-1003 es un momento emocionante para la comunidad de la distrofia muscular de cinturas y para las personas que viven con esta enfermedad debilitante”, dijo Kelly Brazzo, cofundadora y directora ejecutiva de la organización sin fines de lucro CureLGMD2i.

“Dada la actual falta de tratamientos modificadores de la enfermedad para la LGMD, muchos en la comunidad conocen el potencial de la terapia génica”, añadió Brazzo. “El inicio de este ensayo ofrece la esperanza de que los pacientes con esta enfermedad puedan, en el futuro, tener una calidad de vida significativamente mejor”.

La LGMD 2I/R9 está causada por mutaciones en el gen FKRP. La terapia AB-1003, también conocida como LION-101, está diseñada para administrar una versión sana de este gen a las células del organismo mediante una única infusión en el torrente sanguíneo. La terapia transporta su carga genética a través de un vector vírico modificado conocido como virus adenoasociado o AAV.

“Mientras que la naturaleza hereditaria de la distrofia muscular de cinturas significa que las personas con la mutación del gen FKRP no pueden producir una proteína FKRP normal para la función muscular fisiológica, AB-1003 está diseñada para introducir el gen FKRP normal en el músculo y expresar una proteína normal, y ha demostrado ser prometedora en la restauración de la función normal de la proteína FKRP en el músculo en estudios preclínicos realizados en modelos de ratón de LGMD”, dijo el médico Nicholas Johnson, de Virginia Commonwealth University School of Medicine.

El Ensayo LION-CS101 está reclutando en sitios de Virginia, Iowa y California

Johnson es el investigador principal del ensayo clínico LION-CS101 de Fase 1/2 (NCT05230459). El estudio pretende reclutar hasta 14 personas con LGMD 2I/R9. Los participantes recibirán una infusión única de AB-1003 en una de dos dosis, o un placebo, y a continuación se les controlará durante aproximadamente un año, con el objetivo principal de evaluar el perfil de seguridad del tratamiento experimental.

El ensayo LION-CS101 está reclutando adultos con diagnóstico confirmado de LGMD 2I/R9 en sitios de Virginia, Iowa y California.

“Este ensayo es el primer paso hacia la evaluación de la seguridad de AB-1003 y del potencial que tiene para mejorar la vida de los pacientes con esta enfermedad grave, hereditaria y muy poco frecuente”, dijo Johnson.

AB-1003 obtuvo la designación de medicamento huérfano en la Unión Europea a principios de este año, y la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) le concedió la designación de vía rápida en el 2021.

AskBio es una filial propiedad de Bayer AG y gestionada de forma independiente. AB-1003 es fabricada por Viralgen, una filial propiedad de AskBio y gestionada de forma independiente.

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