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El ensayo de Fase 1/2 de la terapia génica AB-1003 dosifica al primer paciente con LGMD

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Versión sana del gen FKRP administrada mediante infusión única Por: Marisa Wexler, MS | 8 de agosto del 2023  La primera persona con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD 2I/R9) ha recibido la dosis de la terapia génica AB-1003 en un ensayo clínico, según ha anunciado Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), el desarrollador de la terapia. […]

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Viviendo con LGMD Mientras Se Espera Por Una Cura

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Jakira Avery, Contribuidor DM | 31 de julio del 2023   Todavía no hay cura ni tratamiento para la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés). Ver todas estas opciones de tratamiento para distintas enfermedades me hace feliz, pero me frustra al mismo tiempo. Estoy frustrada porque somos muchos los que vivimos

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