Marisa Wexier.MS

Se observan mejoras motoras con Zolgensma, especialmente cuando la administración es temprana

Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2023 “Evidencias sustanciales de mejores resultados” cuando se administra en los primeros meses de vida” La terapia génica de dosis única Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) puede mejorar eficazmente los resultados motores de los niños con atrofia muscular espinal (AME), especialmente cuando se administra en los primeros meses […]

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La Posible Terapia Génica RGX-202 para Duchenne Recibe la Designación de Vía Rápida

Por Marisa Wexler, MS | 13 de abril del 2023 La designación de la FDA llega cuando el estudio AFFINITY DUCHENNE está en marcha La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de vía rápida (“fast track”) a RGX-202, una terapia génica única para la

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