diciembre 2024

Sintiendo gratitud por aquellos que nos facilitan el camino

Los equipos médicos facilitan el manejo de la distrofia muscular de Duchenne Por: Betty Vertin | 11 de noviembre del 2022  Tengo tres hijos con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Cuando eran pequeños teníamos poca necesidad de equipos médicos duraderos, pero sus necesidades han cambiado a medida que han cumplido años y su enfermedad ha […]

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En Estas Fiestas, regálese un poco de tranquilidad

Por: Leah Leilani | 8 de diciembre del 2020  Este año ha estado lleno de dificultades aparentemente insuperables para todos. A medida que resolvíamos una dificultad, otra parecía surgir repentinamente, creando un ciclo interminable que sacudía nuestra estabilidad mental. Me incluyo en esto. Así que no es de extrañar que la mayoría de nosotros estemos

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PepGen anuncia la suspensión clínica en EE.UU. de la solicitud de IND para iniciar el estudio CONNECT2-EDO51 de fase 2 de PGN-EDO51

16 de diciembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación   Nos decepciona saber que PepGen Inc. ha recibido un aviso de suspensión clínica completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) respecto a su solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para

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Carta a la Comunidad: Actualización sobre los programas SRP-9003, SRP-9004 y SRP-9005 para LGMD

18 de diciembre del 2024   Estimada comunidad de distrofia muscular de cinturas de EE. UU.,   A medida que el 2024 llega a su fin, queremos aprovechar la oportunidad para compartir algunas breves actualizaciones relacionadas con los programas clínicos de Sarepta que se centran en LGMD 2E/R4, LGMD 2D/R3 y LGMD 2C/R5, o lo

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Carta a la Comunidad de Duchenne – Actualización y expansión de INSPIRE DUCHENNE

Estimada comunidad de Duchenne,   Hemos reportado los resultados financieros del tercer trimestre y proporcionamos actualizaciones sobre el negocio de Solid Biosciences Inc. («Solid»). Entre lo más destacado, compartimos nueva información sobre INSPIRE DUCHENNE, el ensayo clínico de nuestro candidato a terapia génica de AAV de próxima generación, SGT-003, para el tratamiento de pacientes que

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Edgewise Therapeutics anuncia resultados preliminares positivos del ensayo CANYON de fase 2 de Sevasemten en individuos con Becker

16 diciembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos del ensayo CANYON de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, de sevasemten en individuos con distrofia muscular de Becker. Sevasemten es un inhibidor de molécula pequeña administrado por vía oral diseñado para proteger el músculo contra

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