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Buscando adultos entre 18 y 62 años diagnosticados con Distrofia Muscular de Becker para un estudio de investigación de MD. El estudio de investigación de imágenes por Resonancia Magnética y Biomarcadores para la Distrofia Muscular, específicamente para la Distrofia Muscular de Becker (DMB), es un estudio de historia natural que evalúa la progresión en DMB […]

Querida Comunidad Duchenne, Mientras nos embarcamos en un nuevo año, nos complace compartir una actualización sobre IGNITE DMD, nuestro ensayo clínico de fase I/II en curso, así como el progreso en la expansión de nuestra línea de tratamientos para Duchenne. Temprano en la semana compartimos este anuncio y proporcionamos una actualización de negocios en la

Por el Dr. Eric Olson El Dr. Eric Olson es director del Centro de Medicina y Ciencia Regenerativa de UT Southwestern’s Hamon y profesor y director de Biología Molecular. Usando una tecnología avanzada de edición de genes llamada CRISPR, nuestro equipo de científicos en UT Southwestern ha sido capaz de detener el avance de la

Noticias proporcionadas por Dystrogen Therapeutics Corporation Enero 04, 2022, 08:00 ET MIAMI enero 4, 2022 /PRNewswire/ — Dystrogen Therapeutics Corp., una compañía de fase clínica que desarrolla terapias de células quiméricas para modificar el curso de las enfermedades raras, ha anunciado el día de hoy la administración de dosis del primer paciente en su ensayo piloto

01/10/22 10:50 AM EST Los participantes del grupo cruzado en la segunda parte del estudio SRP-9001-102 tuvieron una puntuación 2.0 puntos más alta sobre la media de la evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) 48 semanas después del tratamiento con SRP-9001 comparado con el cohorte de control externo emparejado y predeterminado

Enero 6, 2022 a las 7:05 AM EST ROCKVILLE, Md., enero. 6, 2022 /PRNewswire/ — Una posible terapia génica única para el tratamiento de Duchenne incluye un transgén de microdistrofina novedoso y optimizado y el vector NAV® AAV8 patentado por REGENXBIO. Diseño de ensayo innovador, que incluye un régimen inmunosupresor integral para evaluar la seguridad

Se espera que el ensayo en fase 3 POLARIS DMD comience e en la segunda mitad de 2018 e inscriba aproximadamente a 125 pacientes. – La fase 2 MoveDMD® y la extensión de etiqueta abierta, mostraron una ralentización sustancial de la progresión de la enfermedad de Duchenne en pacientes tratados con Edasalonexent. Catabasis Pharmaceuticals, Inc., ha