Tratamiento

Risdiplam es seguro y eficaz en el tratamiento a largo plazo de la AME de tipo 2 y 3

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Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 24 de enero del 2025 El tratamiento con risdiplam durante 30 meses produjo una mejora general clínicamente significativa en la mayoría de los pacientes adultos con atrofia muscular espinal (AME) de tipo 2 o 3, de acuerdo con un estudio longitudinal de un solo sitio realizado por investigadores de […]

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Sarepta Therapeutics anuncia los resultados de la segunda parte del estudio EMBARK de ELEVIDYS

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27 de enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de la Parte 2 de EMBARK, el estudio clínico de Fase 3 de ELEVIDYS de la compañía. ELEVIDYS es una terapia génica de micro-distrofina usada para el tratamiento de personas de cuatro años

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El tamoxifeno podría ser bien tolerado en determinados pacientes con DMD

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Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 29 de enero del 2025 El tratamiento con tamoxifeno es bien tolerado en pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que dejaron de tomar corticosteroides, de acuerdo con los resultados de un ensayo clínico de Fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Sin embargo,

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La vamorolona puede mejorar el perfil de seguridad y eficacia en la DMD

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 16 de enero del 2025 Una nueva revisión sistemática y un metaanálisis de la literatura sugiere una mejor seguridad y eficacia de la vamorolona para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en comparación con los glucocorticosteroides estándar. Sin embargo, “queda por determinar la validez externa de estos hallazgos, así

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GIVI-MPC nombrado por la FDA como medicamento huérfano para el tratamiento de la DM de Becker

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La terapia con células madre de IPS Heart pretende ser un modificador de la enfermedad de DMB y DMD Por: Andrea Lobo | 14 de enero del 2025  La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado a la terapia GIVI-MPC de IPS Heart (una terapia con células

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PPMD 2024: Ensayos previstos para terapias génicas de la DMD y regeneración celular

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  En la conferencia del mes pasado se destacaron los estudios financiados por PPMD En sus 30 años de historia, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ha ayudado a financiar el desarrollo de muchos tratamientos experimentales para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y algunos de ellos están a punto de ser evaluados en ensayos clínicos.

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PPMD 2024: PTC buscará la aprobación de la FDA de ataluren para la DMD

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La compañía planea presentar pronto una solicitud para tratar la DMD causada por mutaciones sin sentido Por: Marisa Wexler, MS | 2 de julio del 2024 PTC Therapeutics planea solicitar dentro de poco, a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la aprobación de ataluren como

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Agamree, esteroide de nueva generación, ya disponible para pacientes con DMD en EE.UU

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Se espera que el tratamiento cause menos efectos secundarios que otros corticosteroides Por: Lindsey Shapiro, PhD | 19 de marzo del 2024  Agamree (vamorolona) está ahora disponible para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), de 2 años de edad y mayores, en los EE.UU., donde será dispensado a través de una red de farmacias

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Tratamiento de omisión de exón administrado en altas concentraciones a los músculos en la atención de DMD

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 19 de enero del 2024   Según los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2, el conjugado anticuerpo-oligonucleótido 1044 (AOC 1044) administró 50 veces más oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) a los músculos esqueléticos que los PMO conjugados con péptidos en voluntarios sanos. Además,

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Los datos de RESTORE indican beneficios reales de Zolgensma para la AME

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Los pacientes diagnosticados mediante pruebas de detección para recién nacidos mostraron mayores ganancias motoras Por: Lindsey Shapiro, PhD | 31 de enero del 2024  El tratamiento en el mundo real con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) se asoció a beneficios motores y de supervivencia para las personas con atrofia muscular espinal (AME), según muestran los datos del

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