Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. El primer paciente con distrofia muscular de Duchenne (DMD) recibió terapia génica de microdistrofia sistémica como parte de un ensayo clínico de Fase 1/2 en el Nationwide Children’s Hospital en Columbus, Ohio. El ensayo NCT03375164 (consulta en nuestro esquema […]
PTC Therapeutics anuncia datos positivos de su ensayo clínico de fase II Translarna™ en niños de tan solo dos años con mutación sin sentido PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de los datos del Ensayo 030 en fase II de Translarna (ataluren), que demuestran que la seguridad y el perfil farmacocinético de Translarna
29 de mayo de 2019 Por Larry Luxner Traducido al español por Kenneth Bond Ahora que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) ha aprobado Zolgensma – la primera terapia genética del mundo para atrofia muscular espinal (AME) – los expertos dicen que una terapia genética
Por Cory Renauer, The Motley Fool 9 de junio de 2019 Traducido por Kenneth Bond ¿Cuál de los dos crees que ganaría una pelea entre la manipulación genética o la terapia genética? Pues, quizá sabremos más pronto que tarde, porque Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) ha redoblado su esfuerzo en una colaboración con un pionero de