Investigación

¿Cómo podemos apoyar mejor a los pacientes y sus familias con las dificultades emocionales y de comportamiento experimentadas en la DMD?

Por: Andria Papageorgiou, Grupo de Investigación sobre Intervención Clínica y Práctica, Escuela de Psicología, Facultad de Ciencias Médicas y de la Salud, Universidad de Surrey Publicado el 22 de febrero del 2024 El impacto de la DMD Los estudios han demostrado que la distrofia muscular de Duchenne (DMD) no sólo afecta a los músculos, sino …

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MDA 2024: Los beneficios de la terapia génica son más evidentes en varones jóvenes

Fordadistrogene movaparvovec logra mejoras a largo plazo en un ensayo Por: Lindsey Shapiro, PhD | 7 de marzo del 2024  Entre niños ambulatorios con distrofia muscular Duchenne (DMD), un tratamiento de una sola aplicación con la terapia génica en investigación fordadistrogene movaparvovec, ha ayudado a preservar las funciones y aumentar el volumen muscular durante tres …

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Un estudio revela que las capacidades cognitivas de los niños con distrofia muscular de Becker se mantienen estables a lo largo del tiempo

Pero se observan cambios en las funciones ejecutivas del cerebro en el año, y vale la pena monitorearlo Por: Marisa Wexler, MS | 13 de febrero del 2024  La función cognitiva en los niños con distrofia muscular de Becker (DMB) parece mantenerse estable con el paso del tiempo, aunque estos niños pueden tener problemas con …

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La FDA Otorga Autorización a DUVYZAT™ (Givinostat)  

22 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha concedido la aprobación a DUVYZAT™ (givinostat), un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC) indicado para individuos diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne a partir de los seis años de edad. DUVYZAT™ estará disponible …

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La laringectomía podría corregir la aspiración crónica en la DMD

Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 11 de marzo del 2024   Investigadores de Estados Unidos presentaron el caso de un paciente con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en estado avanzado que se sometió con éxito a una laringectomía total por complicaciones respiratorias. “La laringectomía es una cirugía que puede corregir definitivamente la aspiración crónica …

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Italfarmaco presenta actualizaciones antes de la fecha de PDUFA de Givinostat

19 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco S.p.A. ha anunciado que, los resultados completos de la fase 3 del ensayo clínico pivotal EPIDYS de givinostat en pacientes ambulatorios con Duchenne de seis años de edad y mayores, han sido publicados en The Lancet Neurology. Givinostat es …

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REGENXBIO comparte nuevos datos iniciales de eficacia del ensayo AFFINITY DUCHENNE

5 de marzo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha compartido una actualización del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de Fase I/II de RGX-202 en pacientes con Duchenne de 4 a 11 años de edad, incluyendo la expresión de microdistrofina RGX-202 del nivel de dosis 2. RGX-202 es un producto …

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REGENXBIO anuncia la finalización del reclutamiento en la cohorte 2 y anuncia datos preliminares positivos adicionales en el ensayo AFFINITY DUCHENNE®

8 de febrero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado que el reclutamiento ha sido completado en el nivel de dosis 2 de la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un …

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La FDA acepta el suplemento de eficacia para ampliar la indicación de ELEVIDYS

16 de febrero del 2024 / Defensa, Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado y presentado el suplemento de eficacia de Sarepta Therapeutics a la Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas …

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Astellas publica los resultados del estudio descontinuado de Fase 1b de ASP0367

17 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Astellas ha compartido los resultados del estudio de Fase 1b de ASP0367 (MA-0211), un fármaco oral en investigación. El objetivo del estudio era evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia preliminar en individuos que viven con Duchenne de 8 a 16 años …

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