Investigación

Actualización sobre la Investigación de la Distrofia Muscular de Cinturas

Nuevos estudios sobre el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés) ofrecen esperanza para algunos subtipos de la enfermedad. Carla D. Zingariello, profesora adjunta de Pediatría de la Facultad de Medicina de la Universidad de Florida, menciona varios ensayos clínicos que estudian tratamientos para los subtipos de la LGMD, …

Actualización sobre la Investigación de la Distrofia Muscular de Cinturas Leer más »

Sarepta Therapeutics Anuncia los Primeros Resultados del Estudio EMBARK de Fase 3 de la Terapia Génica ELEVIDYS

30 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics ha anunciado los resultados de la Fase 3 de su estudio EMBARK con ELEVIDYS, un producto de terapia génica de micro-distrofina actualmente aprobado para pacientes de 4-5 años viviendo con Duchenne. Sarepta comparte que mientras EMBARK no alcanzó su resultado …

Sarepta Therapeutics Anuncia los Primeros Resultados del Estudio EMBARK de Fase 3 de la Terapia Génica ELEVIDYS Leer más »

Edgewise Therapeutics Anuncia la Expansión de su Programa Clínico de EDG-5506 en Duchenne

27 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado la expansión de su programa de desarrollo clínico de EDG-5506. EDG-5506, que viene en una presentación de una pequeña pastilla, es un producto en fase de investigación cuyo objetivo es proteger los músculos, en específico los músculos …

Edgewise Therapeutics Anuncia la Expansión de su Programa Clínico de EDG-5506 en Duchenne Leer más »

Atamyo Therapeutics es Autorizada para Comenzar el Ensayo de Terapia Génica de Distrofia Muscular de Cinturas en EE.UU.

6 de septiembre del 2023   NUEVA YORK – Atamyo Therapeutics anunció el miércoles que ha recibido el permiso de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para iniciar el estudio del candidato a terapia génica ATA-100 en pacientes con distrofia muscular de cinturas tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9). La …

Atamyo Therapeutics es Autorizada para Comenzar el Ensayo de Terapia Génica de Distrofia Muscular de Cinturas en EE.UU. Leer más »

FibroGen anuncia la interrupción del ensayo de extensión abierto de LELANTOS-2

13 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy FibroGen ha suspendido el ensayo de extensión abierta de LELANTOS-2. Esta noticia procede a la publicación en agosto del 2023 de resultados iniciales negativos del ensayo LELANTOS-2 de Fase 3 de pamrevlumab, el anticuerpo monoclonal antifibrótico en investigación de FibroGen, para pacientes …

FibroGen anuncia la interrupción del ensayo de extensión abierto de LELANTOS-2 Leer más »

REGENXBIO Anuncia datos clínicos provisionales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de fase I/II de RGX-202

4 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado datos adicionales de seguridad provisionales y datos de eficacia iniciales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de Fase I/II de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un nuevo virus adeno-asociado …

REGENXBIO Anuncia datos clínicos provisionales del ensayo AFFINITY DUCHENNE™ de fase I/II de RGX-202 Leer más »

Edgewise Therapeutics Inicia Inscripciones para el Estudio GRAND CANYON de EDG-5506 en Pacientes con Distrofia Muscular de Becker

26 de septiembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de inscripciones en GRAND CANYON, el estudio pivotal global de EDG-5506 de la compañía en individuos con Becker. GRAND CANYON es una ampliación del estudio CANYON, que tuvo un exceso de participantes. EDG-5506 es una pequeña …

Edgewise Therapeutics Inicia Inscripciones para el Estudio GRAND CANYON de EDG-5506 en Pacientes con Distrofia Muscular de Becker Leer más »

PTC Therapeutics Anuncia la Opinión Negativa de la Agencia Europea de Medicamentos Sobre la Autorización Completa de Traslarna

15 de septiembre del 2023 / Cuidados,Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PTC Therapeutics compartió hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado no renovar la Autorización de Comercialización para Translarna™ (ataluren), un tratamiento para pacientes con Duchenne …

PTC Therapeutics Anuncia la Opinión Negativa de la Agencia Europea de Medicamentos Sobre la Autorización Completa de Traslarna Leer más »

FibroGen Anuncia los Primeros Datos del Estudio LELANTOS-2 de Fase 3

30 de agosto del 2023 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy FibroGen ha anunciado los resultados principales del ensayo LELANTOS-2 de Fase 3 de pamrevlumab, su anticuerpo monoclonal antifibrótico en investigación, para pacientes ambulatorios con distrofia muscular Duchenne. Aunque generalmente seguro y bien tolerado, pamrevlumab no cumplió el criterio de valoración principal …

FibroGen Anuncia los Primeros Datos del Estudio LELANTOS-2 de Fase 3 Leer más »

La investigación preclínica sobre la taurina como tratamiento de la DMD identifica nuevos biomarcadores para rastrear la degeneración muscular y el estrés oxidativo

La taurina es una variedad de aminoácido que favorece la salud celular e inmunitaria, así como la función del sistema nervioso. Aunque la ingesta dietética de la taurina suele ser suficiente, se ha demostrado que los suplementos de taurina mejoran la salud en personas con enfermedades crónicas. Estudio para explorar su potencial como tratamiento de …

La investigación preclínica sobre la taurina como tratamiento de la DMD identifica nuevos biomarcadores para rastrear la degeneración muscular y el estrés oxidativo Leer más »