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MDA 2024: Los ensayos de Dyne aumentan las dosis tras los primeros resultados positivos

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Las terapias en investigación se centran en el tratamiento de Duchenne y DM1 Por: Lindsey Shapiro, PhD | 12 de marzo del 2024  DYNE-251 y DYNE-101, las terapias en investigación de Dyne Therapeutics para los tipos de distrofia muscular, parecen seguras y están mostrando evidencias de eficacia preliminar en ensayos clínicos de fase 1/2. Estos […]

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MDA 2024: Se preserva la función de las extremidades y el corazón con terapia celular para la DMD

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Se espera que los resultados positivos del ensayo de Fase 3 respalden la solicitud a la FDA Por: Lindsey Shapiro, PhD | 14 de marzo del 2024  La terapia celular en investigación, CAP-1002, ha seguido retrasando el deterioro de la función de las extremidades superiores y del corazón entre chicos y hombres jóvenes con distrofia

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MDA 2024: Los beneficios de la terapia génica son más evidentes en varones jóvenes

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Fordadistrogene movaparvovec logra mejoras a largo plazo en un ensayo Por: Lindsey Shapiro, PhD | 7 de marzo del 2024  Entre niños ambulatorios con distrofia muscular Duchenne (DMD), un tratamiento de una sola aplicación con la terapia génica en investigación fordadistrogene movaparvovec, ha ayudado a preservar las funciones y aumentar el volumen muscular durante tres

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2 becas de investigación de la MDA abordarán los problemas de seguridad de la terapia génica de la DMD

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Por: Patricia Inácio, PhD | 14 de marzo del 2023 Los casi $400,000 dólares en becas pretenden prevenir las reacciones del sistema inmunitario En un intento por comprender mejor y resolver los posibles problemas de seguridad de la terapia génica en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus

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La posible aprobación de la primera terapia génica para la DMD crea conmoción en la conferencia de la MDA

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Larry Luxner | 22 de marzo del 2023 DALLLAS, Texas—A pesar de un contratiempo regulatorio en la última etapa, los ejecutivos farmacéuticos y los defensores de los pacientes, en una reunión sobre enfermedades neuromusculares, predicen que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aun aprobará la

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