La compañía planea presentar pronto una solicitud para tratar la DMD causada por mutaciones sin sentido Por: Marisa Wexler, MS | 2 de julio del 2024 PTC Therapeutics planea solicitar dentro de poco, a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la aprobación de ataluren como […]
PPMD 2024: PTC buscará la aprobación de la FDA de ataluren para la DMD Leer más »
En EE.UU., PTC planea volver a presentar la solicitud a la FDA, con el apoyo de Parent Project MD Por: Margarida Maia, PhD | 1 de febrero del 2024 Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha mantenido su recomendación inicial de no renovar la autorización condicional de
El comité europeo no está a favor de renovar la aprobación de Translarna Leer más »
El 21 de junio, anunciamos los resultados del estudio 041, nuestro estudio de fase 3 para evaluar la eficacia de Translarna™ (atalureno) en niños varones y hombres jóvenes que viven con distrofia muscular de Duchenne por mutación interruptora (nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy, nmDMD). Estamos entusiasmados con los resultados generales del estudio 041. Se demostró que Translarna