Larry Luxner | 16 de agosto del 2022 ORLANDO, Florida—Susan Finazzo, de 39 años, es una madre sana y activa con 2 niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ella sabe que, como portadora de DMD, es muy probable que tenga problemas cardíacos más adelante en la vida. Sin embargo, Finazzo, quien asistió a la …
Por: Marisa Wexler, MS | 9 de agosto del 2022 Se espera que un vector más eficiente se dirija mejor a las células musculares al administrar la terapia. En virtud de un acuerdo con el Broad Institute, Sarepta Therapeutics ha adquirido una licencia exclusiva para el vector de terapia génica MyoAAV en el tratamiento potencial …
Sarepta Obtiene los Derechos de MyoAAV, Posible Vector para la Terapia Génica de la DMD Leer más »
Ryner Lai | 29 de julio del 2022 “PRECAUCIÓN: La Fundación Akari les recuerda que actualmente no existe ninguna terapia de células madre clínicamente aprobada para Duchenne, y no hay evidencia de que las células madre son seguras o efectivas para la Distrofia Muscular de Duchenne, este artículo sólo habla de información que aún está …
La Promesa de la Investigación con Células Madre en el Tratamiento de la DMD Leer más »
La primera terapia de este tipo, basada en CRISPR, tiene como objetivo detener la progresión de la distrofia muscular de Duchenne en una sola dosis para el paciente 09 de agosto del 2022, Cure Rare Disease (CRD) ─ una organización sin fines de lucro biotecnológica 501c3 con sede en Boston, anuncia la aprobación de la …
Por: Parent Project Muscular Dystrophy 4 de agosto del 2022 / Cuidados El día de hoy, Parent Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado Programa de Centros Certificados de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de Billings Clinic, en Billings, Montana. Esta es una adición emocionante al …
Alan Hieber, Colaborador DMD | 18 de julio del 2022 Para mí no hay nada más veraniego que la sabrosa comida que puedo disfrutar en las comidas al aire libre. Las muchas delicias culinarias de los meses de verano me dan mucha alegría en mi vida. Pero en los últimos años, las complicaciones de mi …
Por: Betty Vertin | 1 de julio del 2022 Mi hijo mayor, Max, fue diagnosticado con distrofia muscular de Duchenne (DMD) el 10 de julio del 2010. Durante el año siguiente, mis hijos Rowen y Charlie también fueron diagnosticados con DMD. En unos días se cumplirán 12 años del diagnóstico de Max. Pero para mí, …
8 Cosas Que Me Hubiera Gustado Saber Cuando a mis Hijos les Diagnosticaron Duchenne Leer más »
Larry Luxner | 22 de julio del 2022 ORLANDO, Florida—Cuando Derek Porras Barboza tenía 5 años, sus padres notaron que él se caía constantemente. Los maestros en Guapiles de Limón, la ciudad de Costa Rica donde la familia vivía, sugirieron que lo viera un pediatra. “El pediatra nos mandó con un ortopedista, quien nos refirió …
Por: Dra. Lindsey Shapiro | 28 de julio del 2022 Un estudio encontró que el tratamiento con células quiméricas que expresan distrofina (DEC, por sus siglas en inglés) fue seguro y condujo a mejoras celulares y funcionales a largo plazo en el músculo cardíaco, respiratorio y de las piernas de un modelo de ratón con …
29 de julio del 2022 Estimada comunidad de Duchenne de los Estados Unidos, Hoy, Sarepta anunció su intención de presentar una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) este otoño utilizando la vía de aprobación acelerada de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (conocido como …