28 de mayo del 2025 Querida Comunidad de Duchenne: Nos comunicamos con ustedes para informarles que hemos decidido terminar el desarrollo de PGN-EDO51, nuestra terapia en investigación para tratar a personas con distrofia muscular Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. Esto significa que el ensayo CONNECT1-EDO51, que ha estado dosificando en […]
Özge Özkaya, MSc, PhD | 7 de marzo del 2025 El tratamiento con apitegromab produce mejoras significativas de la función motora en pacientes con atrofia muscular espinal (AME), de acuerdo con los resultados de un ensayo clínico de fase 3 denominado SAPPHIRE. Asimismo, el tratamiento resultó ser, en general, seguro y bien tolerado. “A partir
Apitegromab mejora la función motora en la AME Leer más »
La Agencia no encontró problemas con la solicitud de Capricor; la decisión está prevista para el 31 de agosto Por: Marisa Wexler, MS | 6 de mayo del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) tiene previsto tomar una decisión para finales de agosto respecto a deramiocel,
8 de mayo del 2025 Resumen · El estudio ELEVATE-44-201 es un estudio clínico global de Fase 1/2 de Dosis Múltiples Ascendentes (DMA) de ENTR-601-44 en pacientes ambulatorios con DMD que son susceptibles a la omisión del exón 44. El estudio se llevará a cabo en el Reino Unido y la UE y está previsto
Brian Murphy, PhD | 13 de febrero del 2025 El inicio de medicamentos cardiacos al menos 1 año antes de la insuficiencia ventricular izquierda (LVD, por sus siglas en inglés) en pacientes varones con distrofia muscular de Duchenne (DMD) aumentó la supervivencia según un estudio publicado en Muscle & Nerve. Los pacientes que recibieron medicamentos
Sarepta indica que los ensayos de otros dos tratamientos para la LGMD están progresando Marisa Wexler, MS | 17 de abril del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado que Sarepta Therapeutics inicie la dosificación y evaluación del primer ensayo clínico de la terapia génica
La FDA autoriza el ensayo de la terapia génica SRP-9005 para la LGMD tipo 2C Leer más »
Se espera una decisión respecto la terapia modificadora de la enfermedad de Italfarmaco para julio Lila Levinson, PhD | 29 de abril del 2025 El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CMUH), una rama de la Agencia Europea de Medicamentos conocida como CMUH para abreviar, ha recomendado la aprobación de Duvyzat (givinostat) como tratamiento para las
Duvyzat ha sido recomendado para su aprobación en la UE como tratamiento de la DMD Leer más »