27 de enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de la Parte 2 de EMBARK, el estudio clínico de Fase 3 de ELEVIDYS de la compañía. ELEVIDYS es una terapia génica de micro-distrofina usada para el tratamiento de personas de cuatro años […]
Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 29 de enero del 2025 El tratamiento con tamoxifeno es bien tolerado en pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que dejaron de tomar corticosteroides, de acuerdo con los resultados de un ensayo clínico de Fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Sin embargo,
El tamoxifeno podría ser bien tolerado en determinados pacientes con DMD Leer más »
Jakira Avery, Contribuidora DM | 27 de noviembre del 2024 Ahora que estoy en mis treintas, vivir con una enfermedad muscular progresiva como la distrofia muscular de cinturas (LGMD) ha sido un reto emocional y mental. El miedo a perder a familiares cercanos, a sentir que no voy a tener éxito en la vida y
Afrontar los miedos cuando se vive con LGMD Leer más »
Özge Özkaya, MSc, PhD | 16 de enero del 2025 Una nueva revisión sistemática y un metaanálisis de la literatura sugiere una mejor seguridad y eficacia de la vamorolona para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en comparación con los glucocorticosteroides estándar. Sin embargo, “queda por determinar la validez externa de estos hallazgos, así
La vamorolona puede mejorar el perfil de seguridad y eficacia en la DMD Leer más »
24 de septiembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Wave Life Sciences ha anunciado datos provisionales positivos del estudio FORWARD-53 de Fase 2 que se encuentra en curso para WVE-N531, un oligonucleótido de omisión de exón que está siendo investigado para el tratamiento de Duchenne en aquellos que son susceptibles a la omisión del
Los investigadores buscan financiamiento para evaluar el método en un ensayo clínico Por: Lindsey Shapiro, PhD | 9 de enero del 2025 Una terapia de edición genética diseñada para corregir un defecto en el gen DYSF (el cual está asociado a una forma de distrofia muscular de cinturas o LGMD) restablece los niveles de la