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Entrada Therapeutics Comparte Nuevos Datos Sobre la Terapia Génica de Omisión ENTR-601-44

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13 de mayo del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Entrada Therapeutics ha compartido nuevos datos de un estudio preclínico evaluando ENTR-601-44, una terapia de omisión de exón establecida para personas con Duchenne susceptibles de omitir el exón 44. Nos complace escuchar nuevos datos sobre este potencial terapéutico y saber que la […]

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Ensayo de Historia Natural de Distrofia Muscular de Becker Financiado por Edgewise Tiene Inscripciones Abiertas

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15 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de un ensayo observacional en participantes con distrofia muscular de Becker para comprender la progresión de la enfermedad evaluada por medidas funcionales y criterios de valoración por imágenes. Se espera que el ensayo reclute aproximadamente 150

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Nationwide Children’s Anuncia la Restauración de la Distrofina de Longitud Completa Usando el Enfoque de Terapia Génica Dup 2

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17 de mayo del 2022 / Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está muy emocionado de ver resultados prometedores compartidos del ensayo de terapia génica scAAV9.U7.ACCA de Nationwide Children’s, un estudio de Fase 1/2 que tiene como objetivo inducir la omisión de exón en personas con una duplicación del exón 2 para restaurar la

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PPMD Anuncia el 30.º Centro Certificado de Atención de Duchenne en el Hospital de Niños Helen DeVos

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Por: Parent Project Muscular Dystrophy El día de hoy Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado Programa Certificado del Centro de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica CDCC de la clínica en Spectrum Health Helen DeVos Children’s Hospital (HDVCH, por sus siglas en inglés) en

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Por qué la Hidroterapia es Parte de Nuestro Plan de Atención

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Por Betty Vertin | 29 de abril del 2022 Escribo mis columnas los martes.  Hago esto porque procrastino. Mi fecha límite es el miércoles por la mañana y no voy a levantarme temprano los miércoles para hacerlo. No soy una persona mañanera, pero soy demasiado mayor y tengo demasiados hijos para quedarme despierta hasta tarde

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La Terapia Celular DT-DEC01 Muestra Seguridad y Ganancia Motora en el Ensayo de DMD

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Por Marta Figueiredo PhD | 14 de abril del 2022 La DT-DEC01, la terapia celular quimérica experimental de Dystrogen Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece generalmente segura y mejoró la fuerza muscular y la función motora en los primeros tres niños inscritos en un ensayo clínico de fase 1. Con base en

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Solid Biosciences Comparte una Actualización sobre los Programas de la Línea de Investigación de Terapia Génica para Duchenne

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27 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Bio compartió una actualización sobre sus programas de terapia génica para SGT-001 y SGT-003. SGT-001 es el producto en investigación de terapia génica de microdistrofina con AAV9 de Solid que actualmente se está evaluando en niños con Duchenne. SGT-003 es la

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¡PPMD Anuncia que los Primeros Pacientes Dieron su Consentimiento para el Estudio EHR!

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14 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Ann Martin, MS, CGC PPMD se complace en anunciar el lanzamiento de nuestro nuevo Estudio de Registro Electrónico de Salud (EHR, por sus siglas en inglés), que extraerá datos de varios de nuestros Centros de Atención Certificados de Duchenne en todo el país, con los

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La Asociación de Distrofia Muscular Agrega 13 Nuevos Centros de Atención en EE.UU.

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por Mary Chapman| 31 de marzo del 2022 Se han agregado trece nuevos hospitales e instituciones de salud a la Red de Centros de Atención de MDA de la Asociación de Distrofia Muscular, ampliando el alcance de la red en los Estados Unidos. Estas adiciones, que comprenden más de 150 centros de cuidado, incluyen 10 nuevas

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EL PRIMER VOLUNTARIO SANO RECIBE LA TERAPIA DE OMISIÓN DE EXÓN PEPGEN PARA LA DMD

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Por la Dra. Lindsey Shapiro | April 7, 2022 El primer voluntario saludable ha sido dosificado con una terapia de omisión de exón en investigación llamada PGN-EDO51, para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en un ensayo Fase 1, anunció PepGen, el desarrollador del tratamiento. El ensayo de dosis única está investigando la seguridad y tolerabilidad del

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