Ensayo Clínico

Wave Life Sciences anuncia datos positivos del ensayo clínico FORWARD-53

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26 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy   Wave Life Sciences ha anunciado resultados preliminares prometedores de su ensayo clínico FORWARD-53 de Fase 2 para WVE-N531, un oligonucleótido para la omisión de exón que está siendo investigado para el tratamiento de personas con Duchenne que son susceptibles a […]

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REGENXBIO presenta datos positivos de biomarcadores del ensayo AFFINITY DUCHENNE de la terapia génica RGX-202

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25 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha reportado nuevos datos provisionales positivos de dos pacientes adicionales en la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202; un producto de terapia génica que se encuentra en investigación, que entrega un transgén de micro-distrofina por medio de

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Capricor Therapeutics anuncia la aceptación de la FDA y la revisión prioritaria de la solicitud de licencia para productos biológicos para Deramiocel

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4 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha aceptado la Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de Capricor Therapeutics para su revisión, con el fin de obtener la aprobación tradicional para deramiocel (CAP-1002). Además, la FDA

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Cumberland Pharmaceuticals anuncia resultados positivos del ensayo FIGHT DMD de fase 2 de Ifetroban para el tratamiento de la cardiomiopatía de Duchenne

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Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cumberland Pharmaceuticals Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de su ensayo FIGHT DMD de Fase 2 que evalua a ifetroban para el tratamiento de la cardiomiopatía de Duchenne. Ifetroban es un antagonista del receptor de tromboxano de administración oral destinado a reducir la inflamación y la fibrosis para proteger la

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Avidity Biosciences informa sobre sus últimos avances del ensayo clínico EXPLORE44-OLE para la DMD.

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Nos complace presentarnos ante la comunidad hispana y compartir una actualización importante sobre nuestro trabajo en distrofia muscular de Duchenne (DMD). Avidity Biosciences es una empresa biotecnológica dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades neuromusculares. Actualmente, estamos desarrollando del-zota, un tratamiento diseñado específicamente para personas con Duchenne que tienen mutaciones elegibles para la omisión del exón 44.

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Solid Biosciences comparte los datos iniciales del estudio INSPIRE DUCHENNE del candidato a terapia génica SGT-003

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18 de febrero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Biosciences Inc. ha anunciado los datos iniciales positivos de su ensayo INSPIRE DUCHENNE de Fase 1/2 que evalúa a SGT-003. SGT-003 es un candidato de terapia génica para el tratamiento de Duchenne que entrega una microdistrofina a través de su

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La FDA ha retirado la suspensión clínica de ENTR-601-44 y ha autorizado el inicio de ELEVATE-44-102.

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Tengo el placer de escribirles y compartirles una noticia importante: ¡la FDA ha retirado la suspensión clínica de ENTR-601-44! A continuación se incluyen más detalles, que pueden consultarse en el comunicado de prensa AQUÍ. En resumen: ·       La FDA ha retirado la suspensión clínica de ENTR-601-44 y ha autorizado el inicio de ELEVATE-44-102. ·       El programa mundial

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Sarepta Therapeutics anuncia los resultados de la segunda parte del estudio EMBARK de ELEVIDYS

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27 de enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de la Parte 2 de EMBARK, el estudio clínico de Fase 3 de ELEVIDYS de la compañía. ELEVIDYS es una terapia génica de micro-distrofina usada para el tratamiento de personas de cuatro años

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El tamoxifeno podría ser bien tolerado en determinados pacientes con DMD

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Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 29 de enero del 2025 El tratamiento con tamoxifeno es bien tolerado en pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que dejaron de tomar corticosteroides, de acuerdo con los resultados de un ensayo clínico de Fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Sin embargo,

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Wave Life Sciences anuncia datos provisionales positivos del ensayo clínico FORWARD-53 que evalúa WVE-N531 en individuos con Duchenne susceptibles a la omisión del exón 53

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24 de septiembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación   Wave Life Sciences ha anunciado datos provisionales positivos del estudio FORWARD-53 de Fase 2 que se encuentra en curso para WVE-N531, un oligonucleótido de omisión de exón que está siendo investigado para el tratamiento de Duchenne en aquellos que son susceptibles a la omisión del

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