8 de mayo del 2025 Resumen · El estudio ELEVATE-44-201 es un estudio clínico global de Fase 1/2 de Dosis Múltiples Ascendentes (DMA) de ENTR-601-44 en pacientes ambulatorios con DMD que son susceptibles a la omisión del exón 44. El estudio se llevará a cabo en el Reino Unido y la UE y está previsto […]
Brian Murphy, PhD | 13 de febrero del 2025 El inicio de medicamentos cardiacos al menos 1 año antes de la insuficiencia ventricular izquierda (LVD, por sus siglas en inglés) en pacientes varones con distrofia muscular de Duchenne (DMD) aumentó la supervivencia según un estudio publicado en Muscle & Nerve. Los pacientes que recibieron medicamentos
Se espera una decisión respecto la terapia modificadora de la enfermedad de Italfarmaco para julio Lila Levinson, PhD | 29 de abril del 2025 El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CMUH), una rama de la Agencia Europea de Medicamentos conocida como CMUH para abreviar, ha recomendado la aprobación de Duvyzat (givinostat) como tratamiento para las
Duvyzat ha sido recomendado para su aprobación en la UE como tratamiento de la DMD Leer más »
Keros Therapeutics tiene como objetivo iniciar un ensayo de Fase 2 a principios del 2026 Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2025 KER-065, un posible tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y otras enfermedades neuromusculares, mostró un buen perfil de seguridad en un ensayo clínico de Fase 1. En el
El posible tratamiento para la DMD, KER-065, muestra seguridad en un estudio de fase 1 Leer más »
Sarepta dice que no se recomendaron cambios en los protocolos de los ensayos tras la muerte de un paciente Por: Andrea Lobo | 8 de abril del 2025 Un comité de monitoreo de datos independiente (CMD) está a favor de continuar la dosificación de Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) a personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
26 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Wave Life Sciences ha anunciado resultados preliminares prometedores de su ensayo clínico FORWARD-53 de Fase 2 para WVE-N531, un oligonucleótido para la omisión de exón que está siendo investigado para el tratamiento de personas con Duchenne que son susceptibles a
Wave Life Sciences anuncia datos positivos del ensayo clínico FORWARD-53 Leer más »
25 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha reportado nuevos datos provisionales positivos de dos pacientes adicionales en la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202; un producto de terapia génica que se encuentra en investigación, que entrega un transgén de micro-distrofina por medio de
En resumen: Hemos recibido la autorización de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas en inglés) del Reino Unido y del Comité de Ética de la Investigación para iniciar ELEVATE-45-201. Esta es nuestra segunda autorización en el Reino Unido (a principios de este año anunciamos la autorización de la MHRA
4 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha aceptado la Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de Capricor Therapeutics para su revisión, con el fin de obtener la aprobación tradicional para deramiocel (CAP-1002). Además, la FDA
La definición ha cambiado en los 15 años desde el diagnóstico de mis hijos. Por: Betty Vertin | 24 de enero del 2025 Ser madre es el trabajo más difícil que he tenido. Cuando mi papel de madre se amplió al cuidado de tres de mis hijos, la palabra “desafiante” ni siquiera empezaba describir el
En qué consiste el éxito para mí como madre DMD Leer más »