21 de febrero del 2024 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD ha anunciado la expansión de nuestro renombrado Programa Centro de Atención Certificado de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés), con la certificación de la clínica de Penn State Health Children’s Hospital en Hershey, Pensilvania. Esta designación marca un paso importante para …
Özge Özkaya, MSc, PhD | 19 de enero del 2024 Según los resultados de un ensayo clínico de fase 1/2, el conjugado anticuerpo-oligonucleótido 1044 (AOC 1044) administró 50 veces más oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas en inglés) a los músculos esqueléticos que los PMO conjugados con péptidos en voluntarios sanos. Además, …
8 de febrero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado que el reclutamiento ha sido completado en el nivel de dosis 2 de la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un …
16 de febrero del 2024 / Defensa, Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado y presentado el suplemento de eficacia de Sarepta Therapeutics a la Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas …
La FDA acepta el suplemento de eficacia para ampliar la indicación de ELEVIDYS Leer más »
En EE.UU., PTC planea volver a presentar la solicitud a la FDA, con el apoyo de Parent Project MD Por: Margarida Maia, PhD | 1 de febrero del 2024 Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha mantenido su recomendación inicial de no renovar la autorización condicional de …
El comité europeo no está a favor de renovar la aprobación de Translarna Leer más »
Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 25 de enero del 2024 SGT-003, un candidato a terapia génica de nueva generación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), obtuvo la designación de medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés), según un comunicado de prensa de …
Un Candidato a Terapia Génica para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano Leer más »
17 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Astellas ha compartido los resultados del estudio de Fase 1b de ASP0367 (MA-0211), un fármaco oral en investigación. El objetivo del estudio era evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia preliminar en individuos que viven con Duchenne de 8 a 16 años …
Astellas publica los resultados del estudio descontinuado de Fase 1b de ASP0367 Leer más »
29 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado datos positivos de la Parte B de SRP-5051-201, el estudio MOMENTUM. MOMENTUM es un ensayo clínico mundial, de fase 2 y de dosis múltiples ascendentes de SRP-5051, el cual inscribió a pacientes de 8 a 21 …
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 18 de diciembre del 2023 DT-DEC01, una nueva y posible terapia para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece ser beneficiosa para la actividad de los músculos esqueléticos y segura a largo plazo, según un nuevo estudio publicado en la revista Archivum Immunologiae et Therapiae Experimentalis. “Los resultados de …
Una nueva terapia para la DMD podría ser segura y eficaz Leer más »
Noticias Trimestrales para la Comunidad Invierno 2023 El 26 de octubre hicimos un anuncio sobre FOX, un nuevo ensayo de Fase 2 controlado con placebo en niños y adolescentes con Duchenne que han sido tratados previamente con terapia génica. Este estudio inscribirá aproximadamente 24 participantes entre las edades de 6 y 14 años en múltiples …