DMD

Los investigadores pondrán en marcha una nueva cohorte en un estudio de historia natural de la DMD

Por: Marisa Wexler, MS | 16 de marzo del 2023 Financiado por Sarepta Therapeutics, el esfuerzo se basará en un estudio longitudinal previo Los investigadores planean inscribir a un nuevo grupo de pacientes en un estudio de historia natural para recoger datos sobre cómo progresa la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y cómo afecta a …

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Lesión Miocárdica Asociada a DMD es Tratada con Esteroides

Leonardo Jaimes, MD | 15 de marzo del 2023 El tratamiento temprano con corticosteroides revirtió rápidamente la elevación del segmento ST y los niveles de troponina en un varón de 9 años con lesión miocárdica asociada a distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un caso clínico publicado recientemente en la revista Journal of Cardiothoracic Surgery. …

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CAP-1002 Muestra una Modificación de la Enfermedad en Pacientes con DMD en Fase Avanzada

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 15 de marzo del 2023 La terapia en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), CAP-1002, continúa siendo beneficiosa y bien tolerada a largo plazo, de acuerdo con los resultados del estudio abierto de extensión de la fase 2 del ensayo HOPE-2 (HOPE-2-OLE). Estos resultados se presentarán en la …

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Mi perspectiva sobre la discapacidad y la perdida como alguien que “nació así”

Por: Kevin Schaefer | 28 de febrero del 2023 La serie de HBO “The Last of Us” se desarrolla en un mundo distópico en el que criaturas parecidas a zombis vagan por la Tierra 20 años después de que una infección masiva causara estragos en la humanidad. Sus protagonistas, Joel (Pedro Pascal) y Ellie (Bella …

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El Registro de Evaluación por Video de la DMD Ya Está Reclutando Participantes

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 10 de febrero del 2023 Un nuevo registro para la evaluación por video de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) está ahora reclutando participantes. El estudio prospectivo, longitudinal, observacional y no aleatorizado, tiene como objetivo crear una base de datos de habilidades motoras funcionales en pacientes con DMD para apoyar …

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Un estudio descubre un mecanismo único de la DMD que podría ayudar al diagnóstico

Por: Teresa Carvalho, MS | 7 de febrero del 2023 La firma epigenética también podría ser un biomarcador para la respuesta al tratamiento Acorde a los científicos, una nueva investigación sobre un mecanismo subyacente a la distrofia muscular de Duchenne (DMD), que reveló una modificación química en la actividad de los genes, ha arrojado luz …

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Darme cuenta de que mi hijo mayor con Duchenne se ha convertido en un hombre joven

Por: Betty Vertin | 3 de marzo del 2023 A los 17 años, tiene la edad suficiente para tomar decisiones sobre su propia atención médica Espero que mis columnas no hayan sonado repetitivas últimamente. Sé que he mencionado más de una vez que mi hijo mayor con distrofia muscular de Duchenne, Max, se cayó y …

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Un Nuevo Ensayo Evalúa la Variabilidad del Fenotipo en Mujeres Portadoras de DMD

Leonardo Jaimes, MD | 23 de febrero del 2023 Actualmente se encuentra en fase de reclutamiento un ensayo clínico cuyo objetivo es evaluar el cambio en la función y estructura muscular y cardíaca en un periodo de 6 años en una cohorte de mujeres portadoras de distrofia muscular de Duchenne (DMD). La DMD es un …

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GIVI-MPC Obtiene la Designación de Medicamento Huérfano Por Parte de la FDA Para Tratar la DMD

Por: Andrea Lobo | 23 de febrero del 2023 La primera terapia con células madre de su clase está siendo desarrollada por IPS HEART GIVI-MPC, una terapia con células madre para crear nuevo músculo en casos de distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha sido designada como medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos …

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Cómo Afecta Duchenne En Lo Que Los Hermanos Buscan En Una Pareja

Por: Betty Vertin | 3 de febrero del 2023 Una columnista analiza las experiencias de noviazgo de sus hijos no discapacitados. La mayoría de los días, mi marido, Jason, y yo llevamos a nuestros hijos a la escuela en la misma camioneta (furgoneta, van). Es un momento excelente para estar con ellos antes de la …

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