abril 2023

La FDA concede el estatus de medicamento huérfano y pediátrico raro a DYNE-251

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Por: Steve Bryson, PhD | 30 de marzo del 2023 Las designaciones pueden acelerar el proceso de aprobación de una posible terapia para la Distrofia Muscular de Duchenne. DYNE-251, un tratamiento en fase de investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha recibido las designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara por parte […]

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Se observan mejoras motoras con Zolgensma, especialmente cuando la administración es temprana

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Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2023 “Evidencias sustanciales de mejores resultados” cuando se administra en los primeros meses de vida” La terapia génica de dosis única Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) puede mejorar eficazmente los resultados motores de los niños con atrofia muscular espinal (AME), especialmente cuando se administra en los primeros meses

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Las Aspiraciones de Vida Exploradas en Pacientes con DMD

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Ryner Lai, MBBS | 17 de enero del 2023 Es lamentable que la opinión predominante sobre las enfermedades crónicas sea que simplemente “le ocurren” a alguien, y que lo mejor que se puede hacer es afrontar las dificultades que conllevan, seguir el tratamiento y esperar lo mejor. Esto quizás se vea exacerbado por el lenguaje

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La Posible Terapia Génica RGX-202 para Duchenne Recibe la Designación de Vía Rápida

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Por Marisa Wexler, MS | 13 de abril del 2023 La designación de la FDA llega cuando el estudio AFFINITY DUCHENNE está en marcha La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación de vía rápida (“fast track”) a RGX-202, una terapia génica única para la

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Combatiendo 3 ideas erróneas sobre vivir con AME

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Por: Alyssa Silva | 14 de abril del 2023 Nuestra enfermedad es muy poco conocida, pero podemos aclarar las cosas con la educación Al vivir con AME, he sido víctima de las ideas erróneas de mucha gente sobre la enfermedad. Hasta cierto punto, entiendo su falta de conocimiento; hay muchas enfermedades y condiciones que yo

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Se Reportan Datos de Seguimiento de Terapia de Transferencia de Genes para la DMD

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Leonardo Jaimes, MD | 23 de marzo del 2023 El perfil de seguridad de una novedosa terapia de transferencia de genes para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) parece ser coherente con la fase comercial, según se ha presentado recientemente en la conferencia de la MDA del 2023. “Los datos de la cohorte 1

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Eteplirsen es Seguro y Bien Tolerado en Bebés con Distrofia Muscular de Duchenne

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 10 de abril del 2023 Eteplirsen es seguro y bien tolerado en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) tan jóvenes como de 6 meses de edad, informó un estudio publicado en Neuromuscular Disorders. Este hallazgo se basa en un análisis de los resultados del primer ensayo clínico del tratamiento

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2 becas de investigación de la MDA abordarán los problemas de seguridad de la terapia génica de la DMD

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Por: Patricia Inácio, PhD | 14 de marzo del 2023 Los casi $400,000 dólares en becas pretenden prevenir las reacciones del sistema inmunitario En un intento por comprender mejor y resolver los posibles problemas de seguridad de la terapia génica en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus

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La posible aprobación de la primera terapia génica para la DMD crea conmoción en la conferencia de la MDA

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Larry Luxner | 22 de marzo del 2023 DALLLAS, Texas—A pesar de un contratiempo regulatorio en la última etapa, los ejecutivos farmacéuticos y los defensores de los pacientes, en una reunión sobre enfermedades neuromusculares, predicen que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aun aprobará la

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