Mes: octubre 2022

La DMD Puede Estar Asociada a Anomalías en el Desarrollo del Lenguaje

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Leonardo Jaimes, MD | 29 de septiembre del 2022 Los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden ser más propensos a desarrollar anomalías tempranas del lenguaje, según un estudio publicado recientemente en Brain Sciences. Aunque la DMD generalmente se asocia con debilidad y atrofia muscular progresiva, existe un interés creciente en comprender el papel …

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Santhera Pide a la EMA que apruebe la Vamorolona para la DMD

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Por: Teresa Carvalho, MS | 11 de octubre del 2022 La aplicación está respaldada por los resultados de un ensayo de 48 semanas, 3 estudios abiertos Santhera Pharmaceuticals ha solicitado a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) que apruebe vamorolona para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Las evaluaciones …

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PPMD anuncia Centro de Atención Pediátrica de Duchenne certificado en Stony Brook Children’s Hospital

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Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado programa de Centros Certificados de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica del Stony Brook Children’s Hospital, en Stony Brook, Nueva York. Esta es una adición emocionante al Programa CDCC, ya que no …

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PPMD Presenta a la FDA un Borrador de un Documento de Orientación Comunitario Actualizado para las Distrofinopatías de Duchenne, Becker y otras Relacionadas

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6 de octubre del 2022 / Investigación de la Defensa del Paciente / Por: Parent Project Muscular Dystrophy Una emocionante actualización de la guía revisada de Duchenne dirigida por la comunidad, para la FDA, es que ha sido presentada oficialmente a la agencia! Como saben, este borrador de la guía de la comunidad servirá como …

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El Desafío de Lidiar con el Duelo como Madre de Niños con DMD

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Por: Betty Vertin | 30 de septiembre del 2022 A medida que avanza la distrofia muscular de Duchenne de su hijo, una madre se enfrenta a su propio dolor. La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad progresiva, pero para mí, madre de tres hijos con DMD, las cosas han tenido más matices. El …

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Temporada de Influenza 2022/2023 y Duchenne: Prevención, Identificación de Síntomas y Más.

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23 de septiembre del 2022 / Cuidados / Por: Parent Project Muscular Dystrophy A medida que comienza otro año escolar, también lo hace la preparación para la temporada de influenza 2022-2023. Si bien COVID-19 continúa presentándose en nuestras comunidades, la temporada de influenza está sobre nosotros y no queremos olvidarnos de protegernos a nosotros mismos …

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Sarepta Therapeutics Presenta la Solicitud de Licencia Biológica para SRP-9001

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29 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics anunció hoy que ha presentado una solicitud de licencia biológica (BLA, por sus siglas en inglés) a la FDA para la aprobación acelerada de SRP-9001 para el tratamiento de pacientes ambulatorios con Duchenne. SRP-9001 es una terapia de transferencia de …

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La Terapia Celular Quimérica en investigación DT-DEC01 de Dystrogen Therapeutics para la Distrofia Muscular de Duchenne Demuestra Mejoras Funcionales y de Biomarcadores Clínicamente Significativas.

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26 de septiembre del 2022, 10:27 ET Noticias proporcionadas por:  Dystrogen Therapeutics Corporation Los resultados continúan respaldando la evidencia de seguridad, tolerabilidad, eficacia clínica y mejoras de biomarcadores de DT-DEC01 A los 6 meses de tratamiento, los pacientes lograron un aumento significativo medio en los niveles de potencial de unidad motora (MUP, por sus siglas …

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Carta a la comunidad PepGen sobre el ensayo PGN-EDO51  Fase 1

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Querida Comunidad Duchenne: PepGen se complace en anunciar los datos de nuestro ensayo de Fase I de PGN-EDO51 en voluntarios sanos. PGN-EDO51 es nuestro candidato clínico para el tratamiento de Duchenne susceptible de omisión del exón 51 (https://investors.pepgen.com/news-releases/news-release-details/pepgen-reports-positive-data-phase-1-trial-pgn-edo51-treatment). Es el primero de una serie de “oligonucleótidos de administración mejorada” (EDOs, por sus siglas en inglés) …

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