junio 2022

Defeat Duchenne Canada Otorga $1 Millón para la Investigación del Tratamiento de la DMD

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Por Mary Chapman | 16 de junio del 2022 Defeat Duchenne Canada está invirtiendo $1.14 millones en tres proyectos de investigación destinados a brindar mejores tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne, el tipo más común de distrofia muscular y que afecta a aproximadamente 1 de cada 3,500 nacimientos de varones. El trío de proyectos […]

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El Nuevo Sistema CRISPR/Cas Puede Reparar de Manera Eficiente las Mutaciones que Causan la DMD y la Fibrosis Quística

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD Fecha de publicación: 6 de junio del 2022 Una novedosa tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/basada en Cas desarrollada por Script Biosciences puede corregir las mutaciones que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la fibrosis quística (FQ) con alta eficiencia y una baja tasa de daño

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Los Diuréticos y los Niveles de BNP Predicen la Supervivencia en la Última Etapa de la DMD: Indica un Estudio

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Por Marisa Wexler MS | 7 de junio del 2022 Una función cardíaca reducida está asociada a una tasa de mortalidad más alta en las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), reportó un nuevo estudio. Sin embargo, los resultados no sugirieron que la reducción de la función cardíaca sea un predictor independiente de supervivencia

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El Diagnóstico de DMD Lleva Tanto Tiempo Cómo Hace Décadas, Según un Estudio

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Por Marisa Wexler MS | 31 de mayo del 2022 A pesar de amplias iniciativas que buscan mejoras, el tiempo que le lleva a un individuo con distrofia muscular de Duchenne (DMD) obtener un diagnóstico correcto se ha mantenido prácticamente sin cambios durante las últimas tres décadas, según informa un estudio.  Todavía se necesitan más

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Una Revisión Identifica 23 Factores que Afectan el Pronóstico de la Distrofia Muscular de Duchenne

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Por Marisa Wexler MS | 2 de junio del 2022 El tratamiento con glucocorticoides y medicamentos para el corazón son factores clave en determinar el pronóstico de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a un estudio. Los resultados también destacaron a la genética como un factor importante que afecta la progresión de la DMD.

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FibroGen Completa la Inscripción para el Segundo Ensayo de Fase 3 de Pamrevlumab

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Por Patricia Inacio PhD | 9 de junio del 2022 Fibrogen completó la inscripción de pacientes para su ensayo de Fase 3 evaluando pamrevlumab en combinación con corticosteroides como un posible tratamiento para niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio LELANTOS-2 (NCT04632940) inscribió a 73 niños con DMD, de 6 a 12 años,

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El Tamoxifeno Incrementa la Supervivencia del Músculo Cardíaco en la DMD en un Estudio Celular

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Por Marisa Wexler MS| 26 de mayo del 2022 Un estudio informa que el tratamiento con el medicamento para cáncer de mama, Tamoxifeno, mejoró la función y supervivencia de las células del músculo cardíaco en un modelo celular de distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio “El tratamiento con Tamoxifeno mejora la disfunción contráctil de los cardiomiocitos

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NS Pharma Anuncia la Publicación de Datos de Seguridad y Eficacia de Largo Plazo de VILTEPSO® (Viltolarsen) En Duchenne

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2 de junio del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy NS Pharma, Inc. ha anunciado la publicación de los datos de seguridad y eficacia de largo plazo del ensayo de extensión de etiqueta abierta de un estudio de Fase 2 del VILTEPSO (viltolarsen) en participantes con Duchenne. Nos complace ver estos resultados

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Elamipretida Gana la Designación de Medicamento Huérfano Para Tratar la DMD

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Por: Dra Patricia Inacio | 17 de mayo del 2022 La Administración de Alimentos y Drogas de los EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado el estatus de fármaco huérfano a elamipretida para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Acorde con Stealth BioTherapeutics, los desarrolladores de la terapia, se ha visto que

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