Mes: febrero 2024

Los datos de RESTORE indican beneficios reales de Zolgensma para la AME

Los pacientes diagnosticados mediante pruebas de detección para recién nacidos mostraron mayores ganancias motoras Por: Lindsey Shapiro, PhD | 31 de enero del 2024  El tratamiento en el mundo real con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) se asoció a beneficios motores y de supervivencia para las personas con atrofia muscular espinal (AME), según muestran los datos del …

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REGENXBIO anuncia la finalización del reclutamiento en la cohorte 2 y anuncia datos preliminares positivos adicionales en el ensayo AFFINITY DUCHENNE®

8 de febrero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado que el reclutamiento ha sido completado en el nivel de dosis 2 de la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un …

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La FDA acepta el suplemento de eficacia para ampliar la indicación de ELEVIDYS

16 de febrero del 2024 / Defensa, Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado y presentado el suplemento de eficacia de Sarepta Therapeutics a la Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas …

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Consejos de autocuidado para aquellos que viven con una enfermedad rara

Tom Bartlett, Contribuidor MG | 30 de enero del 2024   Cuando se vive con una enfermedad rara, todos los aspectos de la vida se ven afectados. Yo padezco de miastenia gravis (MG), una enfermedad neuromuscular rara que afecta a entre 40,000 y 60,000 personas en Estados Unidos.    Yo les daría dos consejos a …

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El comité europeo no está a favor de renovar la aprobación de Translarna

En EE.UU., PTC planea volver a presentar la solicitud a la FDA, con el apoyo de Parent Project MD Por: Margarida Maia, PhD | 1 de febrero del 2024  Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha mantenido su recomendación inicial de no renovar la autorización condicional de …

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Un Candidato a Terapia Génica para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano

Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 25 de enero del 2024   SGT-003, un candidato a terapia génica de nueva generación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), obtuvo la designación de medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés), según un comunicado de prensa de …

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Astellas publica los resultados del estudio descontinuado de Fase 1b de ASP0367

17 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Astellas ha compartido los resultados del estudio de Fase 1b de ASP0367 (MA-0211), un fármaco oral en investigación. El objetivo del estudio era evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia preliminar en individuos que viven con Duchenne de 8 a 16 años …

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Sarepta Therapeutics informa datos positivos de la Parte B del estudio MOMENTUM de SRP-5051

29 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado datos positivos de la Parte B de SRP-5051-201, el estudio MOMENTUM. MOMENTUM es un ensayo clínico mundial, de fase 2 y de dosis múltiples ascendentes de SRP-5051, el cual inscribió a pacientes de 8 a 21 …

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