Mes: junio 2023

La ecografía muscular puede ayudar a controlar la progresión de la AME: Indica un estudio

Los pacientes mostraban atrofia muscular, signos de grasa y tejido conjuntivo donde debería haber músculo   Por: Lindsey Shapiro, PhD | 21 de junio del 2023  En un estudio reciente, las anomalías musculares observadas mediante ecografía (ultrasonido) se correlacionaron con la función motora en personas con atrofia muscular espinal (AME). Aunque los hallazgos variaron algo …

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PPMD Anuncia Centro de Atención Pediátrico Certificado de Duchenne en Boston Children’s Hospital

16 de junio del 2023 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy ha anunciado la expansión de nuestro renombrado Programa de Centro de Atención Certificado de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación del Boston Children’s Hospital. Este es un paso emocionante para el Programa CDCC, ya que …

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La FDA concede el estatus de medicamento huérfano a la posible terapia MP1032 para la DMD

Se espera que el ensayo de fase 2 del tratamiento oral de MetrioPharm comience en el 2024 Por: Patricia Inácio, PhD | 6 de junio del 2023   MP1032, el candidato a terapia oral de MetrioPharm para distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha sido designado como medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Fármacos …

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Vigilancia y prevención de la salud pulmonar en duchenne

Debe comenzar a ver a un neumólogo anualmente a partir del diagnóstico e iniciar las pruebas de función pulmonar a la brevedad posible. Las pruebas deben incluir medición de la capacidad vital forzada.  Iniciar estas pruebas temprano permitirá a los niños familiarizarse con los equipos y con el equipo y evaluar la función respiratoria basal. …

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La FDA aprueba ELEVIDYS por la vía acelerada: primera terapia génica para personas con Duchenne de 4-5 años

22 de junio del 2023 / Defensa,Cuidados Hoy es un logro increíble para toda la comunidad de Duchenne. Es un primer paso. Pero un enorme paso adelante. Hoy, la FDA ha concedido la aprobación acelerada a ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), una terapia génica de microdistrofina usada para tratar a personas de 4-5 años con distrofia muscular …

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Se Abre un Nuevo Estudio que Investiga el Efecto del Entrenamiento en Bicicleta en la DMD

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 16 de junio del 2023   Se inicia en la Universidad Beni-Suef de Egipto un nuevo estudio que investiga la eficacia del entrenamiento en bicicleta sobre las funciones ventilatorias en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio tiene como objetivo reclutar a 30 chicos con DMD de 8 a …

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Cuidando respetuosamente a alguien con AME en momentos privados

El respeto a la privacidad puede ser una cuestión compleja cuando se requiere de cuidados Por: Halsey Blocher | 26 de mayo del 2023 Las personas con AME suelen tener muy poca privacidad. Como carecemos de la fuerza necesaria para realizar de forma independiente la mayoría de las actividades de la vida diaria, dependemos de otras personas …

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FibroGen Anuncia los Primeros Datos del Estudio de Fase 3 LELANTOS-1

7 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Esta mañana, FibroGen anunció los primeros datos del estudio de Fase 3 LELANTOS-1 de pamrevlumab, su anticuerpo monoclonal en investigación, para pacientes no ambulatorios con distrofia muscular Duchenne. Aunque generalmente seguro y bien tolerado, pamrevlumab no cumplió con el criterio de valoración …

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SRP-9001-303: Inscripciones en el estudio ENVISION en EE.UU.

8 de junio del 2023 Querida Comunidad Duchenne de EE.UU., Hoy estamos compartiendo una actualización con ustedes sobre el estudio ENVISION (SRP-9001-303). Hemos sido invitados a compartir una descripción completa de este estudio por Parent Project Muscular Dystrophy, y una fecha de webinar será anunciada por ellos en los próximos días. Puede encontrar más información …

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Retos de la terapia génica con AAV en enfermedades raras del SNC

Juliette Siegfried, MPH | 10 de mayo del 2023 Un nuevo artículo de revisión resume el estado actual de desarrollo, así como los retos, de los enfoques de terapia génica para enfermedades raras del sistema nervioso central (SNC) como la ataxia de Friedreich (AF), la atrofia muscular espinal (AME) y el síndrome de Dravet. La …

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