Jakira Avery, Contribuidora DM | 24 de enero del 2024 Las raíces de mi diagnóstico final de distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés) empezaron hace años con una serie de signos que ignoré. El 14 de diciembre se cumplieron 14 años desde que casi perdí la vida. Estaba en tercero […]
No Reconocí las Señales ni los Síntomas Leer más »
El ensayo reclutará a 15 pacientes, de 4 años en adelante, que puedan o no caminar por su cuenta Por: Patricia Inácio, PhD | 23 de enero del 2024 Sarepta Therapeutics ha iniciado la selección de participantes para un ensayo clínico de fase 3 denominado EMERGENE que probará su candidato a terapia génica SRP-9003 en
8 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PepGen ha anunciado que el primer participante ha sido dosificado en su estudio CONNECT1-EDO51 de Fase 2, que evaluará la seguridad y tolerabilidad de PGN-EDO51, la terapia de omisión de exón conjugada con PMO de próxima generación de la compañía para el
Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 18 de diciembre del 2023 DT-DEC01, una nueva y posible terapia para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece ser beneficiosa para la actividad de los músculos esqueléticos y segura a largo plazo, según un nuevo estudio publicado en la revista Archivum Immunologiae et Therapiae Experimentalis. “Los resultados de
Una nueva terapia para la DMD podría ser segura y eficaz Leer más »
Noticias Trimestrales para la Comunidad Invierno 2023 Recientemente anunciamos el inicio de la inscripción en GRAND CANYON, un estudio pivotal mundial de EDG-5506 en individuos con Becker. GRAND CANYON es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de EDG-5506 en adultos con Becker. EDG-5506 se administra
Noticias Trimestrales para la Comunidad Invierno 2023 El 26 de octubre hicimos un anuncio sobre FOX, un nuevo ensayo de Fase 2 controlado con placebo en niños y adolescentes con Duchenne que han sido tratados previamente con terapia génica. Este estudio inscribirá aproximadamente 24 participantes entre las edades de 6 y 14 años en múltiples
3 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha anunciado hoy datos clínicos iniciales positivos de su ensayo DELIVER de DYNE-251 en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. Dyne-251 es un producto de omisión de exón que combina un PMO para