Mes: marzo 2024

Un estudio revela que las capacidades cognitivas de los niños con distrofia muscular de Becker se mantienen estables a lo largo del tiempo

Pero se observan cambios en las funciones ejecutivas del cerebro en el año, y vale la pena monitorearlo Por: Marisa Wexler, MS | 13 de febrero del 2024  La función cognitiva en los niños con distrofia muscular de Becker (DMB) parece mantenerse estable con el paso del tiempo, aunque estos niños pueden tener problemas con …

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La FDA Otorga Autorización a DUVYZAT™ (Givinostat)  

22 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha concedido la aprobación a DUVYZAT™ (givinostat), un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC) indicado para individuos diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne a partir de los seis años de edad. DUVYZAT™ estará disponible …

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La laringectomía podría corregir la aspiración crónica en la DMD

Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 11 de marzo del 2024   Investigadores de Estados Unidos presentaron el caso de un paciente con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en estado avanzado que se sometió con éxito a una laringectomía total por complicaciones respiratorias. “La laringectomía es una cirugía que puede corregir definitivamente la aspiración crónica …

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Italfarmaco presenta actualizaciones antes de la fecha de PDUFA de Givinostat

19 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco S.p.A. ha anunciado que, los resultados completos de la fase 3 del ensayo clínico pivotal EPIDYS de givinostat en pacientes ambulatorios con Duchenne de seis años de edad y mayores, han sido publicados en The Lancet Neurology. Givinostat es …

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Un taller científico de la LGMD reúne a expertos para abordar necesidades no cubiertas

Más de 20 ponentes hablaron de nuevas terapias para las enfermedades de desgaste muscular Por: Patricia Inácio, PhD | 29 de febrero del 2024  Pacientes y expertos en distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés), junto con desarrolladores de fármacos, líderes de la comunidad y personal de agencias reguladoras, se reunieron en …

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El manejo del peso es un problema importante para los cuidadores de pacientes con DMD

Özge Özkaya, MSc, PhD | 29 de febrero del 2024   El control o manejo del peso es un tema importante para los cuidadores de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según una nueva encuesta realizada en 4 clínicas neuromusculares pediátricas de Australia. Los resultados de la encuesta también sugieren que los cuidadores prefieren …

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REGENXBIO comparte nuevos datos iniciales de eficacia del ensayo AFFINITY DUCHENNE

5 de marzo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha compartido una actualización del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de Fase I/II de RGX-202 en pacientes con Duchenne de 4 a 11 años de edad, incluyendo la expresión de microdistrofina RGX-202 del nivel de dosis 2. RGX-202 es un producto …

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Programa de Apoyo Psicológico Web es Eficaz en AME y EP

Özge Özkaya, MSc, PhD | 7 de febrero del 2024   Un programa web de apoyo psicológico llamado WEP-CARE, que está diseñado para los padres de niños con varias enfermedades raras, incluyendo la atrofia muscular espinal (AME) y la enfermedad de Pompe (EP), es posible y eficaz, según un nuevo estudio publicado en Orphanet Journal …

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Así Afecta el Envejecimiento a los Pacientes con Distrofia Muscular de Cinturas

Jakira Avery, Contribuidora MD | 23 de febrero del 2024   Cuanto más envejezco viviendo con distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés), más me doy cuenta de que necesito cuidarme mejor. En el 2022, me dolían las caderas y no entendía por qué. Nunca me habían dolido las caderas. Era tan …

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La Rehabilitación Terapéutica en la Escuela Podría Ser Beneficiosa para la AME

Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 12 de diciembre del 2023   Un programa de rehabilitación de ejercicios terapéuticos utilizado en un entorno escolar podría mejorar la función motora de los niños con atrofia muscular espinal (AME), según un estudio de caso publicado en el Journal of Pediatric Rehabilitation Medicine. El niño descrito en el …

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