Brian Murphy, PhD | 13 de febrero del 2025 El inicio de medicamentos cardiacos al menos 1 año antes de la insuficiencia ventricular izquierda (LVD, por sus siglas en inglés) en pacientes varones con distrofia muscular de Duchenne (DMD) aumentó la supervivencia según un estudio publicado en Muscle & Nerve. Los pacientes que recibieron medicamentos […]
Sarepta indica que los ensayos de otros dos tratamientos para la LGMD están progresando Marisa Wexler, MS | 17 de abril del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado que Sarepta Therapeutics inicie la dosificación y evaluación del primer ensayo clínico de la terapia génica
La FDA autoriza el ensayo de la terapia génica SRP-9005 para la LGMD tipo 2C Leer más »
Se espera una decisión respecto la terapia modificadora de la enfermedad de Italfarmaco para julio Lila Levinson, PhD | 29 de abril del 2025 El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CMUH), una rama de la Agencia Europea de Medicamentos conocida como CMUH para abreviar, ha recomendado la aprobación de Duvyzat (givinostat) como tratamiento para las
Duvyzat ha sido recomendado para su aprobación en la UE como tratamiento de la DMD Leer más »
Keros Therapeutics tiene como objetivo iniciar un ensayo de Fase 2 a principios del 2026 Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2025 KER-065, un posible tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y otras enfermedades neuromusculares, mostró un buen perfil de seguridad en un ensayo clínico de Fase 1. En el
El posible tratamiento para la DMD, KER-065, muestra seguridad en un estudio de fase 1 Leer más »
26 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Wave Life Sciences ha anunciado resultados preliminares prometedores de su ensayo clínico FORWARD-53 de Fase 2 para WVE-N531, un oligonucleótido para la omisión de exón que está siendo investigado para el tratamiento de personas con Duchenne que son susceptibles a
Wave Life Sciences anuncia datos positivos del ensayo clínico FORWARD-53 Leer más »
Özge Özkaya, MSc, PhD | 10 de marzo del 2025 Nusinersen (Spinraza®) mostró “una eficacia clínica significativa y una seguridad favorable” en niños con atrofia muscular espinal (AME), en un análisis del mundo real publicado en la revista Orphanet Journal of Rare Disease. Tras la cobertura del seguro, el tratamiento también mostró una mayor viabilidad
Nusinersen mejora la función motora en distintos tipos de AME Leer más »
25 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha reportado nuevos datos provisionales positivos de dos pacientes adicionales en la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202; un producto de terapia génica que se encuentra en investigación, que entrega un transgén de micro-distrofina por medio de
En resumen: Hemos recibido la autorización de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas en inglés) del Reino Unido y del Comité de Ética de la Investigación para iniciar ELEVATE-45-201. Esta es nuestra segunda autorización en el Reino Unido (a principios de este año anunciamos la autorización de la MHRA
4 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha aceptado la Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) de Capricor Therapeutics para su revisión, con el fin de obtener la aprobación tradicional para deramiocel (CAP-1002). Además, la FDA
Por: Ariana Boswell | 11 de octubre del 2024 La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno musculoesquelético raro ligado al cromosoma X y causado por mutaciones en el gen DMD, que codifica la proteína distrofina. Aunque esta enfermedad suele heredarse de madres que son portadoras somáticas de un gen DMD mutado; las variantes
Tendencias reportadas en el mosaicismo de líneas germinales en la DMD Leer más »