Investigación

Avidity Biosciences informa sobre sus últimos avances del ensayo clínico EXPLORE44-OLE para la DMD.

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Nos complace presentarnos ante la comunidad hispana y compartir una actualización importante sobre nuestro trabajo en distrofia muscular de Duchenne (DMD). Avidity Biosciences es una empresa biotecnológica dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades neuromusculares. Actualmente, estamos desarrollando del-zota, un tratamiento diseñado específicamente para personas con Duchenne que tienen mutaciones elegibles para la omisión del exón 44. […]

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Solid Biosciences comparte los datos iniciales del estudio INSPIRE DUCHENNE del candidato a terapia génica SGT-003

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18 de febrero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Biosciences Inc. ha anunciado los datos iniciales positivos de su ensayo INSPIRE DUCHENNE de Fase 1/2 que evalúa a SGT-003. SGT-003 es un candidato de terapia génica para el tratamiento de Duchenne que entrega una microdistrofina a través de su

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Risdiplam es seguro y eficaz en el tratamiento a largo plazo de la AME de tipo 2 y 3

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Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 24 de enero del 2025 El tratamiento con risdiplam durante 30 meses produjo una mejora general clínicamente significativa en la mayoría de los pacientes adultos con atrofia muscular espinal (AME) de tipo 2 o 3, de acuerdo con un estudio longitudinal de un solo sitio realizado por investigadores de

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La FDA ha retirado la suspensión clínica de ENTR-601-44 y ha autorizado el inicio de ELEVATE-44-102.

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Tengo el placer de escribirles y compartirles una noticia importante: ¡la FDA ha retirado la suspensión clínica de ENTR-601-44! A continuación se incluyen más detalles, que pueden consultarse en el comunicado de prensa AQUÍ. En resumen: ·       La FDA ha retirado la suspensión clínica de ENTR-601-44 y ha autorizado el inicio de ELEVATE-44-102. ·       El programa mundial

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Sarepta Therapeutics anuncia los resultados de la segunda parte del estudio EMBARK de ELEVIDYS

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27 de enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos de la Parte 2 de EMBARK, el estudio clínico de Fase 3 de ELEVIDYS de la compañía. ELEVIDYS es una terapia génica de micro-distrofina usada para el tratamiento de personas de cuatro años

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El tamoxifeno podría ser bien tolerado en determinados pacientes con DMD

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Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 29 de enero del 2025 El tratamiento con tamoxifeno es bien tolerado en pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que dejaron de tomar corticosteroides, de acuerdo con los resultados de un ensayo clínico de Fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Sin embargo,

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La vamorolona puede mejorar el perfil de seguridad y eficacia en la DMD

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 16 de enero del 2025 Una nueva revisión sistemática y un metaanálisis de la literatura sugiere una mejor seguridad y eficacia de la vamorolona para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en comparación con los glucocorticosteroides estándar. Sin embargo, “queda por determinar la validez externa de estos hallazgos, así

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Wave Life Sciences anuncia datos provisionales positivos del ensayo clínico FORWARD-53 que evalúa WVE-N531 en individuos con Duchenne susceptibles a la omisión del exón 53

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24 de septiembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación   Wave Life Sciences ha anunciado datos provisionales positivos del estudio FORWARD-53 de Fase 2 que se encuentra en curso para WVE-N531, un oligonucleótido de omisión de exón que está siendo investigado para el tratamiento de Duchenne en aquellos que son susceptibles a la omisión del

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Capricor Therapeutics completa la presentación de su solicitud de la licencia de productos biológicos para Deramiocel a la FDA de EE.UU.

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2 de enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que Capricor Therapeutics ha completado la presentación de su Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para la

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Avidity Biosciences Anuncia Planes para Presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos para Delpacibart Zotadirsen (AOC 1044)

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9 de Enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. ha anunciado sus planes para presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para delpacibart zotadirsen (del-zota)

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