por Marisa Wexler, MS | 17 de junio de 2025 El desarrollador de terapia génica Sarepta revisará a fondo los planes de seguridad del medicamento Una segunda persona con distrofia muscular de Duchenne (DMD) ha fallecido de insuficiencia hepática aguda después de haber sido tratada con la terapia génica de una sola vez Elevidys […]
28 de mayo del 2025 Querida Comunidad de Duchenne: Nos comunicamos con ustedes para informarles que hemos decidido terminar el desarrollo de PGN-EDO51, nuestra terapia en investigación para tratar a personas con distrofia muscular Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. Esto significa que el ensayo CONNECT1-EDO51, que ha estado dosificando en
Özge Özkaya, MSc, PhD | 7 de marzo del 2025 El tratamiento con apitegromab produce mejoras significativas de la función motora en pacientes con atrofia muscular espinal (AME), de acuerdo con los resultados de un ensayo clínico de fase 3 denominado SAPPHIRE. Asimismo, el tratamiento resultó ser, en general, seguro y bien tolerado. “A partir
Apitegromab mejora la función motora en la AME Leer más »
8 de mayo del 2025 Resumen · El estudio ELEVATE-44-201 es un estudio clínico global de Fase 1/2 de Dosis Múltiples Ascendentes (DMA) de ENTR-601-44 en pacientes ambulatorios con DMD que son susceptibles a la omisión del exón 44. El estudio se llevará a cabo en el Reino Unido y la UE y está previsto
Brian Murphy, PhD | 13 de febrero del 2025 El inicio de medicamentos cardiacos al menos 1 año antes de la insuficiencia ventricular izquierda (LVD, por sus siglas en inglés) en pacientes varones con distrofia muscular de Duchenne (DMD) aumentó la supervivencia según un estudio publicado en Muscle & Nerve. Los pacientes que recibieron medicamentos
Sarepta indica que los ensayos de otros dos tratamientos para la LGMD están progresando Marisa Wexler, MS | 17 de abril del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado que Sarepta Therapeutics inicie la dosificación y evaluación del primer ensayo clínico de la terapia génica
La FDA autoriza el ensayo de la terapia génica SRP-9005 para la LGMD tipo 2C Leer más »
Se espera una decisión respecto la terapia modificadora de la enfermedad de Italfarmaco para julio Lila Levinson, PhD | 29 de abril del 2025 El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CMUH), una rama de la Agencia Europea de Medicamentos conocida como CMUH para abreviar, ha recomendado la aprobación de Duvyzat (givinostat) como tratamiento para las
Duvyzat ha sido recomendado para su aprobación en la UE como tratamiento de la DMD Leer más »
Keros Therapeutics tiene como objetivo iniciar un ensayo de Fase 2 a principios del 2026 Por: Marisa Wexler, MS | 3 de abril del 2025 KER-065, un posible tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y otras enfermedades neuromusculares, mostró un buen perfil de seguridad en un ensayo clínico de Fase 1. En el
El posible tratamiento para la DMD, KER-065, muestra seguridad en un estudio de fase 1 Leer más »
26 de marzo del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Wave Life Sciences ha anunciado resultados preliminares prometedores de su ensayo clínico FORWARD-53 de Fase 2 para WVE-N531, un oligonucleótido para la omisión de exón que está siendo investigado para el tratamiento de personas con Duchenne que son susceptibles a
Wave Life Sciences anuncia datos positivos del ensayo clínico FORWARD-53 Leer más »
Özge Özkaya, MSc, PhD | 10 de marzo del 2025 Nusinersen (Spinraza®) mostró “una eficacia clínica significativa y una seguridad favorable” en niños con atrofia muscular espinal (AME), en un análisis del mundo real publicado en la revista Orphanet Journal of Rare Disease. Tras la cobertura del seguro, el tratamiento también mostró una mayor viabilidad
Nusinersen mejora la función motora en distintos tipos de AME Leer más »