6 de octubre del 2022 / Investigación de la Defensa del Paciente / Por: Parent Project Muscular Dystrophy Una emocionante actualización de la guía revisada de Duchenne dirigida por la comunidad, para la FDA, es que ha sido presentada oficialmente a la agencia! Como saben, este borrador de la guía de la comunidad servirá como […]
Por Marisa Wexler, MS | 15 de septiembre del 2022 La terapia experimental mejoró la función motora de los hombres con distrofia muscular de Becker Cuatro meses de tratamiento con la terapia oral experimental EDG-5506 redujeron los marcadores de daño muscular y mejoraron las medidas de la función física en los hombres con distrofia muscular
EDG-5506 Obtiene Buenos Resultados en el Ensayo Clínico ARCH Leer más »
Por: Andrea Lobo | 13 de septiembre del 2022 La compañia tiene previsto comunicar los datos de la primera parte del estudio en el segundo trimestre del 2023 La compañía anunció que el primer paciente recibió la terapia en investigación DYNE-251 de Dyne Therapeutics para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia se
Dyne Anunció que el Primer Paciente Recibió DYNE-251 en el Ensayo DELIVER Leer más »
Por: Dr. Steve Bryson | 8 de septiembre del 2022 Los fabricantes de la terapia buscarán aprobación en EE.UU y Europa, basándose en los resultados del ensayo de 48 semanas La vamorolona, una terapia en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), mantuvo los biomarcadores de formación y recambio óseo en comparación con la
Los Biomarcadores Óseos se Mantienen con la Vamorolona en lugar de la Prednisona: Estudio Leer más »
Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de septiembre del 2022 La terapia aprobada puede mejorar la esperanza de vida y la calidad de vida de los niños de 10 a 17 años Un análisis de datos de varios ensayos clínicos encontró que el tratamiento con Exondys 51 (eteplirsen) superó a la terapia estándar de atención
Análisis: Exondys 51 Funciona para Retrasar el Deterioro Respiratorio en Niños con DMD Leer más »
1 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy Pfizer ha emitido una carta a la comunidad anunciando que su ensayo clínico de Fase 2 DAYLIGHT que evalúa el producto de terapia génica de mini-distrofina en investigación (fordadistrogene movaparvovec) de la compañía ha abierto un primer sitio de ensayo en
Pfizer Comparte Actualización sobre la Fase 2 DAYLIGHT de su Ensayo de Terapia Génica Leer más »
Juliette Siegfried, MPH | 10 de agosto del 2022 Un equipo de investigación ha confirmado que un conjunto de varias pruebas simples de función neurofisiológica fueron capaces de determinar la prevalencia y las características de la discapacidad del neurodesarrollo en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio, publicado en Journal of the Neurological
22 de agosto del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Santhera y ReveraGen anunciaron que administraron vamorolona al primer participante de su estudio de Fase 2 para personas con distrofia muscular de Becker. El pequeño estudio piloto fue financiado a través de una subvención de la Administración de Drogas y Alimentos
Por: Marisa Wexler, MS | 9 de agosto del 2022 Se espera que un vector más eficiente se dirija mejor a las células musculares al administrar la terapia. En virtud de un acuerdo con el Broad Institute, Sarepta Therapeutics ha adquirido una licencia exclusiva para el vector de terapia génica MyoAAV en el tratamiento potencial
Sarepta Obtiene los Derechos de MyoAAV, Posible Vector para la Terapia Génica de la DMD Leer más »
Ryner Lai | 29 de julio del 2022 “PRECAUCIÓN: La Fundación Akari les recuerda que actualmente no existe ninguna terapia de células madre clínicamente aprobada para Duchenne, y no hay evidencia de que las células madre son seguras o efectivas para la Distrofia Muscular de Duchenne, este artículo sólo habla de información que aún está
La Promesa de la Investigación con Células Madre en el Tratamiento de la DMD Leer más »