Investigación

Las Modificaciones del Hogar Podrían Optimizar la Terapia de la AME

Leonardo Jaimes, MD | 9 de abril del 2024   Los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) pueden beneficiarse de la instalación de un sistema de soporte para el peso corporal (BWSS, por sus siglas en inglés) en sus hogares, acorde a un estudio publicado recientemente en Plos One. “Debería considerarse un sistema BWSS como […]

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La Realidad Virtual Podría Beneficiar a Ciertos Pacientes con DMD

Leonardo Jaimes, MD | 4 de abril del 2024   La realidad virtual (RV) podría ayudar a los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que se encuentran en rehabilitación, según un estudio publicado recientemente en Muscle & Nerve. “Según este estudio, la RV parece ser un complemento seguro, viable y bien tolerado para la

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¿Cómo podemos apoyar mejor a los pacientes y sus familias con las dificultades emocionales y de comportamiento experimentadas en la DMD?

Por: Andria Papageorgiou, Grupo de Investigación sobre Intervención Clínica y Práctica, Escuela de Psicología, Facultad de Ciencias Médicas y de la Salud, Universidad de Surrey Publicado el 22 de febrero del 2024 El impacto de la DMD Los estudios han demostrado que la distrofia muscular de Duchenne (DMD) no sólo afecta a los músculos, sino

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MDA 2024: Se preserva la función de las extremidades y el corazón con terapia celular para la DMD

Se espera que los resultados positivos del ensayo de Fase 3 respalden la solicitud a la FDA Por: Lindsey Shapiro, PhD | 14 de marzo del 2024  La terapia celular en investigación, CAP-1002, ha seguido retrasando el deterioro de la función de las extremidades superiores y del corazón entre chicos y hombres jóvenes con distrofia

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MDA 2024: Los beneficios de la terapia génica son más evidentes en varones jóvenes

Fordadistrogene movaparvovec logra mejoras a largo plazo en un ensayo Por: Lindsey Shapiro, PhD | 7 de marzo del 2024  Entre niños ambulatorios con distrofia muscular Duchenne (DMD), un tratamiento de una sola aplicación con la terapia génica en investigación fordadistrogene movaparvovec, ha ayudado a preservar las funciones y aumentar el volumen muscular durante tres

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Un estudio revela que las capacidades cognitivas de los niños con distrofia muscular de Becker se mantienen estables a lo largo del tiempo

Pero se observan cambios en las funciones ejecutivas del cerebro en el año, y vale la pena monitorearlo Por: Marisa Wexler, MS | 13 de febrero del 2024  La función cognitiva en los niños con distrofia muscular de Becker (DMB) parece mantenerse estable con el paso del tiempo, aunque estos niños pueden tener problemas con

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La FDA Otorga Autorización a DUVYZAT™ (Givinostat)  

22 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la FDA ha concedido la aprobación a DUVYZAT™ (givinostat), un inhibidor de la histona deacetilasa (HDAC) indicado para individuos diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne a partir de los seis años de edad. DUVYZAT™ estará disponible

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Italfarmaco presenta actualizaciones antes de la fecha de PDUFA de Givinostat

19 de marzo del 2024 / Cuidados, Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco S.p.A. ha anunciado que, los resultados completos de la fase 3 del ensayo clínico pivotal EPIDYS de givinostat en pacientes ambulatorios con Duchenne de seis años de edad y mayores, han sido publicados en The Lancet Neurology. Givinostat es

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REGENXBIO comparte nuevos datos iniciales de eficacia del ensayo AFFINITY DUCHENNE

5 de marzo del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha compartido una actualización del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de Fase I/II de RGX-202 en pacientes con Duchenne de 4 a 11 años de edad, incluyendo la expresión de microdistrofina RGX-202 del nivel de dosis 2. RGX-202 es un producto

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REGENXBIO anuncia la finalización del reclutamiento en la cohorte 2 y anuncia datos preliminares positivos adicionales en el ensayo AFFINITY DUCHENNE®

8 de febrero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado que el reclutamiento ha sido completado en el nivel de dosis 2 de la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un

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