ENSAYOS CLINICOS

PTC Therapeutics comparte actualización sobre las actividades regulatorias de Translarna™

5 de diciembre del 2023 / Cuidados,Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PTC Therapeutics, Inc. ha compartido una actualización sobre las actividades regulatorias en Europa y los Estados Unidos para Translarna™ (ataluren), un tratamiento para pacientes con Duchenne con variantes sin sentido. Europa: Actualización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) Tras la opinión […]

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Sarepta Therapeutics Anuncia los Primeros Resultados del Estudio EMBARK de Fase 3 de la Terapia Génica ELEVIDYS

30 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics ha anunciado los resultados de la Fase 3 de su estudio EMBARK con ELEVIDYS, un producto de terapia génica de micro-distrofina actualmente aprobado para pacientes de 4-5 años viviendo con Duchenne. Sarepta comparte que mientras EMBARK no alcanzó su resultado

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Edgewise Therapeutics Anuncia la Expansión de su Programa Clínico de EDG-5506 en Duchenne

27 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado la expansión de su programa de desarrollo clínico de EDG-5506. EDG-5506, que viene en una presentación de una pequeña pastilla, es un producto en fase de investigación cuyo objetivo es proteger los músculos, en específico los músculos

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FibroGen anuncia la interrupción del ensayo de extensión abierto de LELANTOS-2

13 de octubre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy FibroGen ha suspendido el ensayo de extensión abierta de LELANTOS-2. Esta noticia procede a la publicación en agosto del 2023 de resultados iniciales negativos del ensayo LELANTOS-2 de Fase 3 de pamrevlumab, el anticuerpo monoclonal antifibrótico en investigación de FibroGen, para pacientes

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Entrada Therapeutics empieza la dosificación en el ensayo de ENTR-601-44 de Fase 1

21 de septiembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Entrada Therapeutics ha anunciado que el primer participante ha sido dosificado en su ensayo clínico de Fase 1 evaluando ENTR-601-44, el vehículo de escape endosomal (EEV™, por sus siglas en inglés) conjugado con el oligómero de morfolino fosforodiamidato (PMO, por sus siglas

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Edgewise Therapeutics Inicia Inscripciones para el Estudio GRAND CANYON de EDG-5506 en Pacientes con Distrofia Muscular de Becker

26 de septiembre del 2023 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de inscripciones en GRAND CANYON, el estudio pivotal global de EDG-5506 de la compañía en individuos con Becker. GRAND CANYON es una ampliación del estudio CANYON, que tuvo un exceso de participantes. EDG-5506 es una pequeña

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FibroGen Anuncia los Primeros Datos del Estudio LELANTOS-2 de Fase 3

30 de agosto del 2023 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy FibroGen ha anunciado los resultados principales del ensayo LELANTOS-2 de Fase 3 de pamrevlumab, su anticuerpo monoclonal antifibrótico en investigación, para pacientes ambulatorios con distrofia muscular Duchenne. Aunque generalmente seguro y bien tolerado, pamrevlumab no cumplió el criterio de valoración principal

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Italfarmaco Group anuncia la aceptación de la NDA para Givinostat

29 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos Por: Emily Zavrel PPMD se complace en saber que la FDA completó su revisión de presentación y aceptó la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) de Italfarmaco Group para Givinostat, el inhibidor de histona-desacetilasa (HDAC, por sus siglas en inglés), el cual es

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Un Nuevo Ensayo Evalúa la Variabilidad del Fenotipo en Mujeres Portadoras de DMD

Leonardo Jaimes, MD | 23 de febrero del 2023 Actualmente se encuentra en fase de reclutamiento un ensayo clínico cuyo objetivo es evaluar el cambio en la función y estructura muscular y cardíaca en un periodo de 6 años en una cohorte de mujeres portadoras de distrofia muscular de Duchenne (DMD). La DMD es un

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El Ensayo EXPLORE44 Ha Sido Anunciado Para la Terapia de Omisión de Exón AOC 1044 de la DMD

Brian Murphy, PhD | 20 de octubre del 2022 Un estudio para investigar la seguridad y la eficacia de la terapia de omisión de exón, AOC 1044, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) fue anunciado por parte de Avidity Biosciences. La fase 1/2 del ensayo clínico EXPLORE44TM estudiará a AOC 1044

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