Nombre del autor:Katia Zuniga

Noviembre 22, 2021 a las 7:00 AM EST ROCKVILLE, Md., Nov. 22, 2021 /PRNewswire/ — Una posible terapia génica única para el tratamiento de Duchenne incluye un novedoso y optimizado transgén de microdistrofina y el vector NAV® AAV8 patentado por REGENXBIO. Commercial-scale cGMP material to be used in clinical development El material cGMP de escala comercial será

By Patricia Inacio Ph.D | November 11, 2021 El ensayo clínico de fase 1 SRP-9001, la terapia génica en investigación de Sarepta Therapeutics, está reclutando niños de 3 años con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que puedan caminar, para un nuevo grupo de pacientes en California, acorde a un comunicado de prensa de la Asociación

De Philippa RoxbyReportera de salud 11 Noviembre 2021, 01 :54 GMT |   Leslie y su hija Terri tienen la misma condición renal, que es hereditaria. Cientos de pacientes con enfermedades raras han sido diagnosticadas por primera vez gracias a un estudio que implicó analizar todo su genoma. Más de 2,000 familias fueron reclutadas y formaron parte

03/11/2021 La organización mundial de Duchenne expresa su preocupación respecto a una organización que afirma estar recaudando dinero para un tratamiento de células madre que “salva vidas”. Estamos apoyando y compartiendo esta declaración de Treat-NMD, la organización que representa a los doctores y los científicos que trabajan en enfermedades neuromusculares. Lea atentamente la declaración a

4 de octubre de 2021 Estimada Comunidad Duchenne Hoy, Sarepta Therapeutics anunció el inicio, en asociación con Roche, en los Estados Unidos y países de todo el mundo, del estudio SRP-9001-301, también conocido como EMBARK, un estudio fundamental de SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7. microdistrofina) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. SRP-9001 es una terapia

–   La empresa prevé que la Parte B de MOMENTUM servirá como estudio fundamental para SRP-5051 y buscará la aprobación acelerada si tiene éxito Pacientes ambulatorios y no ambulatorios entre las edades de 7 a 21 serán elegibles para inscribirse en la Parte B de MOMENTUM CAMBRIDGE, Mass., 27 de septiembre de 2021 (GLOBE NEWSWIRE)

BioPharma, con el Grupo Cooperativo Internacional de Investigación Neuromuscular (CINRG), realizó un ensayo clínico internacional de vamorolona en 11 sitios de CINRG en 6 países (EEUU, Canadá, Australia, Israel, Reino Unido y Suecia).- 26 de junio de 2018. Fue un ensayo abierto, secuencial, de rango de dosis que evaluó 4 niveles de dosis (0.25, 0.75, 2.0 y 6.0