Ryner Lai, MBBS | 3 de enero del 2023 “La carrera no es para los rápidos, sino que el tiempo y el azar les sucede a todos” es un antiguo refrán que ilustra cómo incluso los planes mejor trazados están sujetos a los dictados del azar y la oportunidad. En medicina, sobre todo en […]
Pero algunos efectos secundarios han sido observados en el tratamiento de los problemas neuroconductuales de los pacientes Por: Margarida Maia, PhD | 25 de julio del 2023 Los medicamentos para la salud mental, incluido el estimulante metilfenidato, pueden ayudar a aliviar los problemas neuroconductuales en niños y jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD),
Alecia Maringola, Contribuidora SMA | 9 de agosto del 2022 Es fácil discutir y concentrarse en las experiencias que uno se pierde al vivir con una enfermedad rara como la atrofia muscular espinal (AME). Las pruebas de lo que hace esta enfermedad no son difíciles de encontrar. La enfermedad habla por sí sola en
Encontrar lo Bueno de Ser Una Paciente de Una Enfermedad Rara Leer más »
La aceptación y el agradecimiento resuenan durante la despedida de una cuidadora Por: Shalom Lim | 19 de julio del 2023 El 6 de julio, vi a mi futbolista favorito del Chelsea Football Club, César “Dave” Azpilicueta, despedir emocionalmente a los aficionados. Lo he visto ganar todos los trofeos posibles en el club y
Después de 17 años, mi querida cuidadora de DMD se marcha Leer más »
5 de julio del 2023 / Defensa del Paciente Por: Parent Project Muscular Dystrophy Durante más de una década, PPMD ha trabajado para lograr las pruebas de detección de recién nacidos (NBS, por sus siglas en inglés) para Duchenne, incluyendo el inicio de un estudio piloto en el Estado de Nueva York y el desarrollo
19 de junio del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy A principios de este mes, la publicación, Un estudio de métodos mixtos que explora los beneficios y efectos secundarios del uso de corticosteroides en la distrofia muscular de Duchenne, experimentados por pacientes y reportados por cuidadores, fue aceptada en el Journal of Neuromuscular
El campamento de verano para los niños permite a mamá y papá hacer algunas reparaciones necesarias Por: Betty Vertin | 23 de junio del 2023 Mientras los chicos están fuera, ¡es hora de jugar! Bueno, no exactamente. Mis tres hijos con distrofia muscular de Duchenne (DMD), Max, de 17 años, Rowen, de 14, y
21 de junio del 2023 / Ensayos Clínicos Santhera Pharmaceuticals ha firmado un acuerdo que concede la licencia exclusiva de vamorolona para Norteamérica a Catalyst Pharmaceuticals. Santhera seguirá manteniendo los derechos de comercialización en Europa, mientras que Catalyst obtendrá los derechos de comercialización en EE.UU., Canadá y México. La vamorolona en un esteroide disociativo en
16 de junio del 2023 / Cuidados Por: Parent Project Muscular Dystrophy Parent Project Muscular Dystrophy ha anunciado la expansión de nuestro renombrado Programa de Centro de Atención Certificado de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación del Boston Children’s Hospital. Este es un paso emocionante para el Programa CDCC, ya que
24 de mayo del 2023 Querida Comunidad de Duchenne de EE.UU., Sarepta compartió una actualización con respecto a la revisión en curso de la FDA de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para SRP-9001 (moxeparvovec delandistrogene). Como usted sabe, estamos buscando la aprobación acelerada para SRP-9001 para uso en individuos
Carta a la Comunidad: Actualización sobre la Revisión Regulatoria de SRP-9001 Leer más »