Investigación

No hay pruebas sólidas para el tamoxifeno como tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne: concluye el análisis TAM-DMD

Publicado el 22 de julio del 2022 Duchenne UK, junto con nuestros socios benéficos Alex’s Wish y Joining Jack, financiaron un ensayo llamado TAM-DMD en el 2017 para evaluar la seguridad y eficacia del tamoxifeno. Este medicamento, que actualmente se usa para tratar el cáncer de mama, había demostrado ser prometedor para la distrofia muscular …

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PPMD Anuncia un Centro Pediátrico Certificado de Atención para Duchenne en St. Louis Children’s Hospital

Por: Parent Project Muscular Dystrophy Hoy, Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado Programa Certificado de Centros de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica de la clínica en St. Louis Children’s Hospital. Este es un paso emocionante para el CDCCP, ya que continúa expandiendo su …

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Dyne Therapeutics Anuncia la Aprobación de la FDA de la Solicitud IND para DYNE-251

7 de julio del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha anunciado que la FDA levantó la suspensión clínica y autorizó su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para iniciar un ensayo clínico de DYNE-251 en participantes con Duchenne susceptibles de omitir el exón 51. Dyne-251 es un producto …

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PPMD Presenta el Paquete de Nominación de RUSP para la Distrofia Muscular de Duchenne

30 de junio del 2022 / Defensa, Cuidado e Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Los esfuerzos de PPMD para la detección de Duchenne en recién nacidos han alcanzado un hito increíble. Hoy, PPMD presentó un paquete de nominación para añadir Duchenne al Panel de Detección Uniforme Recomendado (RUSP, por sus siglas en inglés), solicitando …

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EDG-5506 Reduce de Forma Segura los Marcadores de Daño Muscular en el Ensayo de Distrofia Muscular de Becker

Por: Marisa Wexler, MS | 21 de junio del 2022 La terapia oral experimental EDG-5506 ha sido generalmente bien tolerada y ha reducido los marcadores de daño muscular entre los hombres con distrofia muscular de Becker (DMB) en el ensayo clínico abierto ARCH, según muestran los primeros datos. Los hallazgos respaldaron el cambio a una …

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El Nuevo Sistema CRISPR/Cas Puede Reparar de Manera Eficiente las Mutaciones que Causan la DMD y la Fibrosis Quística

Ozge Ozkaya, MSc, PhD Fecha de publicación: 6 de junio del 2022 Una novedosa tecnología de repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/basada en Cas desarrollada por Script Biosciences puede corregir las mutaciones que causan la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la fibrosis quística (FQ) con alta eficiencia y una baja tasa de daño …

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Los Diuréticos y los Niveles de BNP Predicen la Supervivencia en la Última Etapa de la DMD: Indica un Estudio

Por Marisa Wexler MS | 7 de junio del 2022 Una función cardíaca reducida está asociada a una tasa de mortalidad más alta en las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), reportó un nuevo estudio. Sin embargo, los resultados no sugirieron que la reducción de la función cardíaca sea un predictor independiente de supervivencia …

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El Diagnóstico de DMD Lleva Tanto Tiempo Cómo Hace Décadas, Según un Estudio

Por Marisa Wexler MS | 31 de mayo del 2022 A pesar de amplias iniciativas que buscan mejoras, el tiempo que le lleva a un individuo con distrofia muscular de Duchenne (DMD) obtener un diagnóstico correcto se ha mantenido prácticamente sin cambios durante las últimas tres décadas, según informa un estudio.  Todavía se necesitan más …

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Una Revisión Identifica 23 Factores que Afectan el Pronóstico de la Distrofia Muscular de Duchenne

Por Marisa Wexler MS | 2 de junio del 2022 El tratamiento con glucocorticoides y medicamentos para el corazón son factores clave en determinar el pronóstico de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a un estudio. Los resultados también destacaron a la genética como un factor importante que afecta la progresión de la DMD. …

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FibroGen Completa la Inscripción para el Segundo Ensayo de Fase 3 de Pamrevlumab

Por Patricia Inacio PhD | 9 de junio del 2022 Fibrogen completó la inscripción de pacientes para su ensayo de Fase 3 evaluando pamrevlumab en combinación con corticosteroides como un posible tratamiento para niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio LELANTOS-2 (NCT04632940) inscribió a 73 niños con DMD, de 6 a 12 años, …

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