Investigación

El Ensayo Sobre Perfiles Neuropsicológicos en DMD Finalizará en Marzo del 2023

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 12 de enero del 2023 Actualmente se está llevando a cabo en la Universidad Hacettepe de Ankara (Turquía) un ensayo clínico destinado a determinar los perfiles neuropsicológicos de los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y sus efectos en la función motora. El estudio prospectivo de casos-control patrocinado por […]

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SAT-3153 Tiene Como Objetivo un Mayor Desarrollo para la DMD

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Por: Teresa Carvalho, MS | 5 de enero del 2023 Satellos Bioscience considera a SAT-3153 como un tratamiento de regeneración muscular Satellos Bioscience ha designado a SAT-3153 como un potencial tratamiento de regeneración muscular para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El candidato terapéutico se probará ahora en estudios de pre-investigación de nuevos fármacos (pre-IND)

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Scientist in lab

3 Terapias de Omisión de Exón para DMD Muestran Ser Prometedoras en los Primeros Estudios

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Por: Marisa Wexler, MS | 15 de noviembre del 2022 Los tratamientos experimentales están dirigidos a los exones 53, 44, and 45 PGN-EDO53, una terapia experimental diseñada para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes aptos para la omisión del exón 53, mostró efectos prometedores en estudios preclínicos, anunció PepGen, el desarrollador de

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Viltepso Reduce el Deterioro de la Función Motora de la DMD: Indican los Datos de la Fase 3

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Por: Marisa Wexler, MS | 25 de octubre del 2022 Los aumentos en los tiempos de estar de pie, caminar y trepar fueron menores para los niños tratados con Viltepso El tratamiento con Viltepso (viltolarsen) ayuda a preservar la función motora en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón

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La DMD Puede Estar Asociada a Anomalías en el Desarrollo del Lenguaje

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Leonardo Jaimes, MD | 29 de septiembre del 2022 Los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) pueden ser más propensos a desarrollar anomalías tempranas del lenguaje, según un estudio publicado recientemente en Brain Sciences. Aunque la DMD generalmente se asocia con debilidad y atrofia muscular progresiva, existe un interés creciente en comprender el papel

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Santhera Pide a la EMA que apruebe la Vamorolona para la DMD

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Por: Teresa Carvalho, MS | 11 de octubre del 2022 La aplicación está respaldada por los resultados de un ensayo de 48 semanas, 3 estudios abiertos Santhera Pharmaceuticals ha solicitado a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) que apruebe vamorolona para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Las evaluaciones

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PPMD Presenta a la FDA un Borrador de un Documento de Orientación Comunitario Actualizado para las Distrofinopatías de Duchenne, Becker y otras Relacionadas

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6 de octubre del 2022 / Investigación de la Defensa del Paciente / Por: Parent Project Muscular Dystrophy Una emocionante actualización de la guía revisada de Duchenne dirigida por la comunidad, para la FDA, es que ha sido presentada oficialmente a la agencia! Como saben, este borrador de la guía de la comunidad servirá como

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EDG-5506 Obtiene Buenos Resultados en el Ensayo Clínico ARCH

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Por Marisa Wexler, MS | 15 de septiembre del 2022 La terapia experimental mejoró la función motora de los hombres con distrofia muscular de Becker Cuatro meses de tratamiento con la terapia oral experimental EDG-5506 redujeron los marcadores de daño muscular y mejoraron las medidas de la función física en los hombres con distrofia muscular

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Dyne Anunció que el Primer Paciente Recibió DYNE-251 en el Ensayo DELIVER

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Por: Andrea Lobo | 13 de septiembre del 2022 La compañia tiene previsto comunicar los datos de la primera parte del estudio en el segundo trimestre del 2023 La compañía anunció que el primer paciente recibió la terapia en investigación DYNE-251 de Dyne Therapeutics para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia se

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