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El tamoxifeno podría ser bien tolerado en determinados pacientes con DMD

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Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 29 de enero del 2025 El tratamiento con tamoxifeno es bien tolerado en pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que dejaron de tomar corticosteroides, de acuerdo con los resultados de un ensayo clínico de Fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Sin embargo, […]

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La vamorolona puede mejorar el perfil de seguridad y eficacia en la DMD

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 16 de enero del 2025 Una nueva revisión sistemática y un metaanálisis de la literatura sugiere una mejor seguridad y eficacia de la vamorolona para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en comparación con los glucocorticosteroides estándar. Sin embargo, “queda por determinar la validez externa de estos hallazgos, así

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Wave Life Sciences anuncia datos provisionales positivos del ensayo clínico FORWARD-53 que evalúa WVE-N531 en individuos con Duchenne susceptibles a la omisión del exón 53

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24 de septiembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación   Wave Life Sciences ha anunciado datos provisionales positivos del estudio FORWARD-53 de Fase 2 que se encuentra en curso para WVE-N531, un oligonucleótido de omisión de exón que está siendo investigado para el tratamiento de Duchenne en aquellos que son susceptibles a la omisión del

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La edición genética para el tratamiento de la LGMD parece ser prometedora en un modelo de ratón

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Los investigadores buscan financiamiento para evaluar el método en un ensayo clínico Por: Lindsey Shapiro, PhD | 9 de enero del 2025 Una terapia de edición genética diseñada para corregir un defecto en el gen DYSF (el cual está asociado a una forma de distrofia muscular de cinturas o LGMD) restablece los niveles de la

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Los biomarcadores de resonancia magnética podrían ser criterios de valoración indirectos en los ensayos clínicos de DMD

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 13 de enero del 2025 Un nuevo estudio publicado en la revista científica Muscle and Nerve indica que los biomarcadores de la resonancia magnética muscular pueden utilizarse como posibles criterios de valoración indirectos en ensayos clínicos para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). “El seguimiento de estos biomarcadores de

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GIVI-MPC nombrado por la FDA como medicamento huérfano para el tratamiento de la DM de Becker

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La terapia con células madre de IPS Heart pretende ser un modificador de la enfermedad de DMB y DMD Por: Andrea Lobo | 14 de enero del 2025  La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado a la terapia GIVI-MPC de IPS Heart (una terapia con células

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Un sistema de ayuda para caminar es seguro en pacientes con AME y PC

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 23 de diciembre del 2024   ATLAS 2030, el exoesqueleto médico infantil para la parte inferior del cuerpo, es seguro para pacientes con atrofia muscular espinal (AME) y parálisis cerebral (PC), según un nuevo estudio publicado en la revista científica Children. Los autores del estudio también informaron que la facilidad

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Capricor Therapeutics completa la presentación de su solicitud de la licencia de productos biológicos para Deramiocel a la FDA de EE.UU.

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2 de enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que Capricor Therapeutics ha completado la presentación de su Solicitud de Licencia para Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para la

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Avidity Biosciences Anuncia Planes para Presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos para Delpacibart Zotadirsen (AOC 1044)

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9 de Enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. ha anunciado sus planes para presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para delpacibart zotadirsen (del-zota)

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En Estas Fiestas, regálese un poco de tranquilidad

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Por: Leah Leilani | 8 de diciembre del 2020  Este año ha estado lleno de dificultades aparentemente insuperables para todos. A medida que resolvíamos una dificultad, otra parecía surgir repentinamente, creando un ciclo interminable que sacudía nuestra estabilidad mental. Me incluyo en esto. Así que no es de extrañar que la mayoría de nosotros estemos

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