18 de diciembre del 2024 Estimada comunidad de distrofia muscular de cinturas de EE. UU., A medida que el 2024 llega a su fin, queremos aprovechar la oportunidad para compartir algunas breves actualizaciones relacionadas con los programas clínicos de Sarepta que se centran en LGMD 2E/R4, LGMD 2D/R3 y LGMD 2C/R5, o lo […]
Estimada comunidad de Duchenne, Hemos reportado los resultados financieros del tercer trimestre y proporcionamos actualizaciones sobre el negocio de Solid Biosciences Inc. («Solid»). Entre lo más destacado, compartimos nueva información sobre INSPIRE DUCHENNE, el ensayo clínico de nuestro candidato a terapia génica de AAV de próxima generación, SGT-003, para el tratamiento de pacientes que
Carta a la Comunidad de Duchenne – Actualización y expansión de INSPIRE DUCHENNE Leer más »
16 diciembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos del ensayo CANYON de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, de sevasemten en individuos con distrofia muscular de Becker. Sevasemten es un inhibidor de molécula pequeña administrado por vía oral diseñado para proteger el músculo contra
Özge Özkaya, MSc, PhD | 22 de octubre del 2024 Los adultos con atrofia muscular espinal (AME) tienen una composición corporal anormal y alteraciones metabólicas que pueden aumentar su riesgo de complicaciones cardiometabólicas, de acuerdo con un nuevo estudio publicado en la revista Muscle and Nerve. “Como los tratamientos han modificado el curso de la
Anomalías endocrinas identificadas en adultos con AME Leer más »
6 de noviembre del 2024 Estimada Comunidad de Duchenne, Nos comunicamos para compartir las noticias de nuestra decisión de descontinuar el desarrollo de SRP-5051, también conocido como vesleteplirsen, nuestro PMO conjugado con un péptido que se encuentra en investigación, o PPMO, para tratar a personas con Duchenne que son susceptibles a la omisión del
Carta a la Comunidad: Actualización del Programa SRP-5051 Leer más »
Özge Özkaya, MSc, PhD | 17 de septiembre del 2024 La cirugía de la escoliosis parece tener un impacto positivo en la función respiratoria y la satisfacción general respecto a la postura y el aspecto físico en pacientes con atrofia muscular espinal (AME), de acuerdo con un nuevo estudio publicado en la revista Muscle
Un enfoque multidisciplinario podría mejorar el manejo postoperatorio de la AME Leer más »
3 de septiembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics, Inc. ha anunciado nuevos datos clínicos positivos de su ensayo DELIVER de Fase 1/2 de DYNE-251, el cual se encuentra en curso, en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. DYNE-251 es un producto
Brian Murphy, PhD | 19 de julio del 2024 El tamoxifeno es bien tolerado y puede tener un efecto beneficioso sobre la cardiomiopatía en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un análisis post-hoc publicado en el European Journal of Pediatrics. El análisis post-hoc incluyó un pequeño subconjunto de pacientes (n=14) con DMD del
El tamoxifeno podría ayudar a preservar la función cardiaca en pacientes con DMD Leer más »
Jakira Avery, Contribuidora DM | 26 de agosto del 2024 Últimamente he estado intentando encontrar formas de mantener la esperanza en alto a pesar de vivir con distrofia muscular de cinturas (LGMD). Una de las cosas que he estado haciendo es salir a tomar aire y un poco de sol. La mayoría de los días
Mantener la esperanza en alto a pesar de la LGMD Leer más »
9 de agosto del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. anunció los datos positivos para AOC 1044 de su ensayo clínico EXPLORE44™ de fase 1/2, una terapia de omisión de exón dirigida a aquellos que son susceptibles a la omisión del exón 44. Avidity también ha anunciado la