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Avidity Biosciences Anuncia Planes para Presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos para Delpacibart Zotadirsen (AOC 1044)

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9 de Enero del 2025 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. ha anunciado sus planes para presentar una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas en inglés) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para delpacibart zotadirsen (del-zota) […]

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En Estas Fiestas, regálese un poco de tranquilidad

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Por: Leah Leilani | 8 de diciembre del 2020  Este año ha estado lleno de dificultades aparentemente insuperables para todos. A medida que resolvíamos una dificultad, otra parecía surgir repentinamente, creando un ciclo interminable que sacudía nuestra estabilidad mental. Me incluyo en esto. Así que no es de extrañar que la mayoría de nosotros estemos

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PepGen anuncia la suspensión clínica en EE.UU. de la solicitud de IND para iniciar el estudio CONNECT2-EDO51 de fase 2 de PGN-EDO51

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16 de diciembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación   Nos decepciona saber que PepGen Inc. ha recibido un aviso de suspensión clínica completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) respecto a su solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en inglés) para

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Carta a la Comunidad: Actualización sobre los programas SRP-9003, SRP-9004 y SRP-9005 para LGMD

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18 de diciembre del 2024   Estimada comunidad de distrofia muscular de cinturas de EE. UU.,   A medida que el 2024 llega a su fin, queremos aprovechar la oportunidad para compartir algunas breves actualizaciones relacionadas con los programas clínicos de Sarepta que se centran en LGMD 2E/R4, LGMD 2D/R3 y LGMD 2C/R5, o lo

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Carta a la Comunidad de Duchenne – Actualización y expansión de INSPIRE DUCHENNE

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Estimada comunidad de Duchenne,   Hemos reportado los resultados financieros del tercer trimestre y proporcionamos actualizaciones sobre el negocio de Solid Biosciences Inc. («Solid»). Entre lo más destacado, compartimos nueva información sobre INSPIRE DUCHENNE, el ensayo clínico de nuestro candidato a terapia génica de AAV de próxima generación, SGT-003, para el tratamiento de pacientes que

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Edgewise Therapeutics anuncia resultados preliminares positivos del ensayo CANYON de fase 2 de Sevasemten en individuos con Becker

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16 diciembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Edgewise Therapeutics, Inc. ha anunciado resultados preliminares positivos del ensayo CANYON de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, de sevasemten en individuos con distrofia muscular de Becker. Sevasemten es un inhibidor de molécula pequeña administrado por vía oral diseñado para proteger el músculo contra

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Anomalías endocrinas identificadas en adultos con AME

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 22 de octubre del 2024 Los adultos con atrofia muscular espinal (AME) tienen una composición corporal anormal y alteraciones metabólicas que pueden aumentar su riesgo de complicaciones cardiometabólicas, de acuerdo con un nuevo estudio publicado en la revista Muscle and Nerve. “Como los tratamientos han modificado el curso de la

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Carta a la Comunidad: Actualización del Programa SRP-5051

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6 de noviembre del 2024   Estimada Comunidad de Duchenne, Nos comunicamos para compartir las noticias de nuestra decisión de descontinuar el desarrollo de SRP-5051, también conocido como vesleteplirsen, nuestro PMO conjugado con un péptido que se encuentra en investigación, o PPMO, para tratar a personas con Duchenne que son susceptibles a la omisión del

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Un enfoque multidisciplinario podría mejorar el manejo postoperatorio de la AME

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Özge Özkaya, MSc, PhD | 17 de septiembre del 2024   La cirugía de la escoliosis parece tener un impacto positivo en la función respiratoria y la satisfacción general respecto a la postura y el aspecto físico en pacientes con atrofia muscular espinal (AME), de acuerdo con un nuevo estudio publicado en la revista Muscle

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Dyne Therapeutics Anuncia Nuevos Datos Clínicos Positivos de la Fase 1/2 del Ensayo DELIVER de DYNE-251 en Duchenne

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3 de septiembre del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics, Inc. ha anunciado nuevos datos clínicos positivos de su ensayo DELIVER de Fase 1/2 de DYNE-251, el cual se encuentra en curso, en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. DYNE-251 es un producto

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