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Pfizer Descontinúa el Desarrollo de la Terapia Génica de Mini-Distrofina que se Encontraba en Investigación

30 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos decepcionados de saber que Pfizer Inc. ha descontinuado oficialmente el desarrollo de fordadistrogene movaparvovec, su terapia génica de mini-distrofina que se encontraba en investigación. Este anuncio es seguido de la actualización de Pfizer de junio del 2024 sobre el estudio […]

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PepGen Anuncia los Datos Positivos del Ensayo Clínico de Fase 2 de PGN-EDO51

31 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy PepGen Inc. ha compartido datos clínicos positivos de la cohorte de la primera dosis (5 mg/kg) de PGN-EDO51, el principal candidato en investigación de la compañía para pacientes con Duchenne que presentan mutaciones susceptibles a la omisión del exón 51. PGN-EDO51

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PPMD 2024: Ensayos previstos para terapias génicas de la DMD y regeneración celular

  En la conferencia del mes pasado se destacaron los estudios financiados por PPMD En sus 30 años de historia, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ha ayudado a financiar el desarrollo de muchos tratamientos experimentales para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y algunos de ellos están a punto de ser evaluados en ensayos clínicos.

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El estudio de la terapia BBP-418 para LGMD2i supera el número de inscripciones para el análisis provisional

El ensayo FORTIFY de Fase 3 está evaluando la seguridad y la eficacia del medicamento en adolescentes y adultos Por: Andrea Lobo | 25 de junio del 2024  BridgeBio Pharma, empresa que ha desarrollado la terapia, ha anunciado que se ha superado el número de pacientes inscritos para un análisis provisional planificado, en el ensayo

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PPMD 2024: PTC buscará la aprobación de la FDA de ataluren para la DMD

La compañía planea presentar pronto una solicitud para tratar la DMD causada por mutaciones sin sentido Por: Marisa Wexler, MS | 2 de julio del 2024 PTC Therapeutics planea solicitar dentro de poco, a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la aprobación de ataluren como

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REGENXBIO Anuncia la Expansión del Ensayo AFFINITY DUCHENNE® para Incluir una Nueva Cohorte de Pacientes Más Jóvenes

24 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO anunció que ya ha iniciado la inscripción de una nueva cohorte de pacientes de 1 a 3 años de edad en su ensayo AFFINITY DUCHENNE® de fase I/II. El ensayo está evaluando la seguridad y eficacia de RGX-202, una terapia génica

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Cranbury Pharmaceuticals (Tris Pharma) recibe la aprobación de la FDA para la primera versión genérica de Emflaza® (deflazacort) para Duchenne

13 de junio del 2024 / Cuidados  Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cranbury Pharmaceuticals, una filial de Tris Pharma, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la Solicitud Abreviada de Medicamento Nuevo (ANDA, por sus siglas en inglés) para la primera versión genérica de Emflaza®

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Las Evaluaciones Funcionales a Distancia se Correlacionan con las Puntuaciones de las Evaluaciones en Persona en DMD

Brian Murphy, PhD | 7 de junio del 2024  La evaluación remota por vídeo en directo (transmisión en vivo) de la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA, por sus siglas en inglés) se correlacionó fuertemente con los resultados en la clínica de un pequeño grupo de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), de acuerdo con

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Roche anuncia la Fase II del Estudio Abierto SHIELD DMD para evaluar el efecto de Satralizumab en la salud ósea de pacientes con Duchenne

10 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy Roche anunció planes para el estudio SHIELD DMD, un estudio abierto de fase II para investigar el uso de satralizumab en individuos ambulatorios y no ambulatorios con Duchenne. Satralizumab es un anticuerpo monoclonal que inhibe la interleucina-6 y es una terapia

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Los trastornos respiratorios durante el sueño podrían estar relacionados con la progresión de la DMD

Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 22 de mayo del 2024  El trastorno respiratorio diafragmático del sueño (dSDB, por sus siglas en inglés) se correlaciona con la progresión de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), acorde a un nuevo estudio publicado en la revista Respiratory Physiology.  El dSDB podría, por lo tanto, utilizarse como una

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