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Entrada Therapeutics Comparte Nuevos Datos Sobre la Terapia Génica de Omisión ENTR-601-44

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13 de mayo del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Entrada Therapeutics ha compartido nuevos datos de un estudio preclínico evaluando ENTR-601-44, una terapia de omisión de exón establecida para personas con Duchenne susceptibles de omitir el exón 44. Nos complace escuchar nuevos datos sobre este potencial terapéutico y saber que la […]

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Ensayo de Historia Natural de Distrofia Muscular de Becker Financiado por Edgewise Tiene Inscripciones Abiertas

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15 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de un ensayo observacional en participantes con distrofia muscular de Becker para comprender la progresión de la enfermedad evaluada por medidas funcionales y criterios de valoración por imágenes. Se espera que el ensayo reclute aproximadamente 150

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Nationwide Children’s Anuncia la Restauración de la Distrofina de Longitud Completa Usando el Enfoque de Terapia Génica Dup 2

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17 de mayo del 2022 / Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está muy emocionado de ver resultados prometedores compartidos del ensayo de terapia génica scAAV9.U7.ACCA de Nationwide Children’s, un estudio de Fase 1/2 que tiene como objetivo inducir la omisión de exón en personas con una duplicación del exón 2 para restaurar la

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PPMD Anuncia el 30.º Centro Certificado de Atención de Duchenne en el Hospital de Niños Helen DeVos

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Por: Parent Project Muscular Dystrophy El día de hoy Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado Programa Certificado del Centro de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica CDCC de la clínica en Spectrum Health Helen DeVos Children’s Hospital (HDVCH, por sus siglas en inglés) en

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Duchenne UK financia una nueva técnica para encontrar tratamientos efectivos para la DMD

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Publicado el 29 de abril del 2022 Duchenne UK se complace en anunciar una nueva donación para apoyar la búsqueda de nuevos tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) utilizando tecnología de vanguardia. Junto con nuestro socio de caridad Joining Jack, Duchenne UK otorgará £65,376 al profesor Jordi Diaz Manera de la Universidad de

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Por qué la Hidroterapia es Parte de Nuestro Plan de Atención

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Por Betty Vertin | 29 de abril del 2022 Escribo mis columnas los martes.  Hago esto porque procrastino. Mi fecha límite es el miércoles por la mañana y no voy a levantarme temprano los miércoles para hacerlo. No soy una persona mañanera, pero soy demasiado mayor y tengo demasiados hijos para quedarme despierta hasta tarde

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La Terapia Celular DT-DEC01 Muestra Seguridad y Ganancia Motora en el Ensayo de DMD

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Por Marta Figueiredo PhD | 14 de abril del 2022 La DT-DEC01, la terapia celular quimérica experimental de Dystrogen Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece generalmente segura y mejoró la fuerza muscular y la función motora en los primeros tres niños inscritos en un ensayo clínico de fase 1. Con base en

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Solid Biosciences Comparte una Actualización sobre los Programas de la Línea de Investigación de Terapia Génica para Duchenne

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27 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Solid Bio compartió una actualización sobre sus programas de terapia génica para SGT-001 y SGT-003. SGT-001 es el producto en investigación de terapia génica de microdistrofina con AAV9 de Solid que actualmente se está evaluando en niños con Duchenne. SGT-003 es la

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La Carta de Pfizer a la Comunidad de Duchenne: Se ha levantado la suspensión clínica

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April 28th, 2022 Nos complace compartir la buena noticia que varias autoridades reguladoras aprobaron el reiniciode nuestro ensayo ambulatorio de fase 3 (CIFFREO) para nuestra terapia génica de mini distrofinaen investigación para la distrofia muscular de Duchenne.La FDA de EE.UU. nos notificó que la suspensión clínica ha sido levantada y que Pfizer ha atendidolas solicitudes

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Astellas Gene Therapies Anuncia Planes de Interrumpir el Desarrollo de los Programas de Terapia Génica

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22 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Kat Piacentino Con base en datos preclínicos recientes, Astellas Gene Therapies anunció que la investigación y el desarrollo de los programas de terapia génica AT702, AT751 y AT753 para la distrofia muscular de Duchenne se han terminado. AT702 fue diseñado para funcionar como una plataforma de

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