Tratamiento

Italfarmaco anuncia extensión de PDUFA para la revisión de la FDA de Givinostat

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29 de noviembre del 2023 / Cuidados,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Italfarmaco Group anunció una extensión de la revisión de la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) de la FDA para Givinostat, el inhibidor de histona deacetilasa (HDAC), propiedad de la compañía para el tratamiento potencial de Duchenne. La nueva […]

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Actualización sobre la Investigación de la Distrofia Muscular de Cinturas

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Nuevos estudios sobre el tratamiento de la distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés) ofrecen esperanza para algunos subtipos de la enfermedad. Carla D. Zingariello, profesora adjunta de Pediatría de la Facultad de Medicina de la Universidad de Florida, menciona varios ensayos clínicos que estudian tratamientos para los subtipos de la LGMD,

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Un Nuevo Estudio Pretende Evaluar a NS-050/NCNP-03 en Niños Ambulatorios con DMD

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Brian Murphy, PhD | 16 de octubre del 2023   Una prueba clínica probará el nuevo tratamiento intravenoso NS-050/NCNP-03 en chicos con distrofia muscular Duchenne (DMD) susceptibles a la omisión del exón 50. El estudio de fase 1/2, patrocinado por NS Pharma, constará de 2 partes. Durante la parte 1, los pacientes serán aleatorizados para

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PTC Therapeutics Anuncia la Opinión Negativa de la Agencia Europea de Medicamentos Sobre la Autorización Completa de Traslarna

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15 de septiembre del 2023 / Cuidados,Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PTC Therapeutics compartió hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado no renovar la Autorización de Comercialización para Translarna™ (ataluren), un tratamiento para pacientes con Duchenne

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Una Investigación Explora los Cuidados de la Distrofia Muscular de Duchenne en el Pasado y el Presente

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Ryner Lai, MBBS | 1 de septiembre del 2023   La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad rara ligada al cromosoma X que provoca debilidad muscular progresiva en todo el cuerpo, abarcando los músculos esqueléticos, cardíacos y el diafragma. Al igual que la hemofilia, otro trastorno ligado al cromosoma X, la DMD era

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Givinostat, el tratamiento de la DMD, alcanza una fase importante en el proceso de aprobación europeo

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Publicado el 6 de septiembre del 2023 Givinostat, un nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha alcanzado una etapa importante en el proceso de aprobación de la Unión Europea. La solicitud de autorización de comercialización (MAA, por sus siglas en inglés) de Givinostat a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus

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Un Nuevo y Posible Tratamiento para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano

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Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 17 de agosto del 2023   La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de EE.UU. concedió al tratamiento AOC 1044, un nuevo tratamiento potencial para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la designación de medicamento huérfano. “Nos complace que la FDA haya otorgado la designación

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La investigación preclínica sobre la taurina como tratamiento de la DMD identifica nuevos biomarcadores para rastrear la degeneración muscular y el estrés oxidativo

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La taurina es una variedad de aminoácido que favorece la salud celular e inmunitaria, así como la función del sistema nervioso. Aunque la ingesta dietética de la taurina suele ser suficiente, se ha demostrado que los suplementos de taurina mejoran la salud en personas con enfermedades crónicas. Estudio para explorar su potencial como tratamiento de

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El Tratamiento Antes de la Presentación de Síntomas Puede Beneficiar a los Pacientes con AME

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Ryner Lai, MBBS | 3 de enero del 2023   “La carrera no es para los rápidos, sino que el tiempo y el azar les sucede a todos” es un antiguo refrán que ilustra cómo incluso los planes mejor trazados están sujetos a los dictados del azar y la oportunidad. En medicina, sobre todo en

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Catalyst asegura los derechos de la vamorolona en los EE.UU. antes de la decisión de la FDA

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La aprobación de la terapia para la DMD se espera para finales de año en EE.UU. y la UE   Por: Lindsey Shapiro, PhD | 20 de julio del 2023   A la espera de las decisiones reglamentarias pendientes para la vamorolona, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) ahora bajo revisión en

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