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FibroGen Completa la Inscripción para el Segundo Ensayo de Fase 3 de Pamrevlumab

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Por Patricia Inacio PhD | 9 de junio del 2022 Fibrogen completó la inscripción de pacientes para su ensayo de Fase 3 evaluando pamrevlumab en combinación con corticosteroides como un posible tratamiento para niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio LELANTOS-2 (NCT04632940) inscribió a 73 niños con DMD, de 6 a 12 años, […]

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NS Pharma Anuncia la Publicación de Datos de Seguridad y Eficacia de Largo Plazo de VILTEPSO® (Viltolarsen) En Duchenne

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2 de junio del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy NS Pharma, Inc. ha anunciado la publicación de los datos de seguridad y eficacia de largo plazo del ensayo de extensión de etiqueta abierta de un estudio de Fase 2 del VILTEPSO (viltolarsen) en participantes con Duchenne. Nos complace ver estos resultados

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Elamipretida Gana la Designación de Medicamento Huérfano Para Tratar la DMD

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Por: Dra Patricia Inacio | 17 de mayo del 2022 La Administración de Alimentos y Drogas de los EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha otorgado el estatus de fármaco huérfano a elamipretida para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Acorde con Stealth BioTherapeutics, los desarrolladores de la terapia, se ha visto que

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Hallazgos decepcionantes en el proyecto de reutilización de medicamentos antinflamatorios

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Publicado el 7 de marzo del 2022 Investigación DMD Duchenne UK está decepcionado de anunciar que un proyecto que investigaba el potencial de montelukast, un medicamento antiinflamatorio existente para el asma, para tratar la DMD no logró mostrar beneficios en un estudio preclínico. En el 2017 financiamos a los Dres. Dongsheng Duan y Bob McDonald

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Empresario Impulsado a Curar la DMD Después de un Diagnóstico Familiar Devastador

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Larry Luxner | Fecha de publicación 9 de mayo del 2022 NASHVILLE, Tennessee— La historia de Ilan Ganot empieza como la de tantos otros padres de niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD): etapas perdidas, visitas a pediatras y después el diagnóstico devastador de una enfermedad de la que nunca han escuchado. Después, Ganot estaba

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Entrada Therapeutics Comparte Nuevos Datos Sobre la Terapia Génica de Omisión ENTR-601-44

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13 de mayo del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Entrada Therapeutics ha compartido nuevos datos de un estudio preclínico evaluando ENTR-601-44, una terapia de omisión de exón establecida para personas con Duchenne susceptibles de omitir el exón 44. Nos complace escuchar nuevos datos sobre este potencial terapéutico y saber que la

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Ensayo de Historia Natural de Distrofia Muscular de Becker Financiado por Edgewise Tiene Inscripciones Abiertas

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15 de abril del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Edgewise Therapeutics ha anunciado el inicio de un ensayo observacional en participantes con distrofia muscular de Becker para comprender la progresión de la enfermedad evaluada por medidas funcionales y criterios de valoración por imágenes. Se espera que el ensayo reclute aproximadamente 150

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Nationwide Children’s Anuncia la Restauración de la Distrofina de Longitud Completa Usando el Enfoque de Terapia Génica Dup 2

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17 de mayo del 2022 / Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está muy emocionado de ver resultados prometedores compartidos del ensayo de terapia génica scAAV9.U7.ACCA de Nationwide Children’s, un estudio de Fase 1/2 que tiene como objetivo inducir la omisión de exón en personas con una duplicación del exón 2 para restaurar la

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PPMD Anuncia el 30.º Centro Certificado de Atención de Duchenne en el Hospital de Niños Helen DeVos

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Por: Parent Project Muscular Dystrophy El día de hoy Parent Project Muscular Dystrophy anunció la expansión de nuestro renombrado Programa Certificado del Centro de Atención de Duchenne (CDCC, por sus siglas en inglés) con la certificación pediátrica CDCC de la clínica en Spectrum Health Helen DeVos Children’s Hospital (HDVCH, por sus siglas en inglés) en

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Por qué la Hidroterapia es Parte de Nuestro Plan de Atención

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Por Betty Vertin | 29 de abril del 2022 Escribo mis columnas los martes.  Hago esto porque procrastino. Mi fecha límite es el miércoles por la mañana y no voy a levantarme temprano los miércoles para hacerlo. No soy una persona mañanera, pero soy demasiado mayor y tengo demasiados hijos para quedarme despierta hasta tarde

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