Por Marisa Wexler, MS | 15 de septiembre del 2022 La terapia experimental mejoró la función motora de los hombres con distrofia muscular de Becker Cuatro meses de tratamiento con la terapia oral experimental EDG-5506 redujeron los marcadores de daño muscular y mejoraron las medidas de la función física en los hombres con distrofia muscular […]
EDG-5506 Obtiene Buenos Resultados en el Ensayo Clínico ARCH Leer más »
Por: Andrea Lobo | 13 de septiembre del 2022 La compañia tiene previsto comunicar los datos de la primera parte del estudio en el segundo trimestre del 2023 La compañía anunció que el primer paciente recibió la terapia en investigación DYNE-251 de Dyne Therapeutics para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La terapia se
Dyne Anunció que el Primer Paciente Recibió DYNE-251 en el Ensayo DELIVER Leer más »
13 de septiembre del 2022 / Ensayos Clínicos Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, en colaboración con Roche, ha anunciado que el estudio EMBARK de delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) en participantes con Duchenne ya está completamente inscrito. La delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001) es una terapia de transferencia génica en investigación destinada a entregar el gen que
Por: Dr. Steve Bryson | 8 de septiembre del 2022 Los fabricantes de la terapia buscarán aprobación en EE.UU y Europa, basándose en los resultados del ensayo de 48 semanas La vamorolona, una terapia en investigación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), mantuvo los biomarcadores de formación y recambio óseo en comparación con la
Los Biomarcadores Óseos se Mantienen con la Vamorolona en lugar de la Prednisona: Estudio Leer más »
7 de septiembre del 2022 / Comunidad Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cada año, el Día Mundial de Concientización sobre Duchenne destaca un tema especial para la educación continua. Este año, el tema es Mujeres y Duchenne para crear conciencia sobre las mujeres que viven con ‘distrofinopatía’ (el espectro de enfermedades musculares causadas por un
Día Mundial de la Concientización sobre Duchenne 2022: Historias de #MujeresyDuchenne Leer más »
Por: Dra. Patricia Inácio | 6 de septiembre del 2022 La terapia aprobada puede mejorar la esperanza de vida y la calidad de vida de los niños de 10 a 17 años Un análisis de datos de varios ensayos clínicos encontró que el tratamiento con Exondys 51 (eteplirsen) superó a la terapia estándar de atención
Análisis: Exondys 51 Funciona para Retrasar el Deterioro Respiratorio en Niños con DMD Leer más »
Por: Parent Project Muscular Dystrophy / 16 de agosto del 2022 PPMD ha apoyado durante mucho tiempo los esfuerzos para reducir la edad del diagnóstico, eliminar la odisea del diagnóstico y hacer que el diagnóstico sea equitativo en Duchenne. Más recientemente, alcanzamos una meta increíble con la presentación de un paquete de nominación para agregar
Larry Luxner | 16 de agosto del 2022 ORLANDO, Florida—Susan Finazzo, de 39 años, es una madre sana y activa con 2 niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ella sabe que, como portadora de DMD, es muy probable que tenga problemas cardíacos más adelante en la vida. Sin embargo, Finazzo, quien asistió a la
Por: Marisa Wexler, MS | 9 de agosto del 2022 Se espera que un vector más eficiente se dirija mejor a las células musculares al administrar la terapia. En virtud de un acuerdo con el Broad Institute, Sarepta Therapeutics ha adquirido una licencia exclusiva para el vector de terapia génica MyoAAV en el tratamiento potencial
Sarepta Obtiene los Derechos de MyoAAV, Posible Vector para la Terapia Génica de la DMD Leer más »
Ryner Lai | 29 de julio del 2022 “PRECAUCIÓN: La Fundación Akari les recuerda que actualmente no existe ninguna terapia de células madre clínicamente aprobada para Duchenne, y no hay evidencia de que las células madre son seguras o efectivas para la Distrofia Muscular de Duchenne, este artículo sólo habla de información que aún está
La Promesa de la Investigación con Células Madre en el Tratamiento de la DMD Leer más »