LGMD

La FDA autoriza el ensayo de la terapia génica SRP-9005 para la LGMD tipo 2C

Dejar un comentario / Articulos, Ensayo Clínico, Investigación, LGMD, Marisa Wexler, MS, Noticias, Terapia /

Sarepta indica que los ensayos de otros dos tratamientos para la LGMD están progresando Marisa Wexler, MS | 17 de abril del 2025 La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado que Sarepta Therapeutics inicie la dosificación y evaluación del primer ensayo clínico de la terapia génica […]

La FDA autoriza el ensayo de la terapia génica SRP-9005 para la LGMD tipo 2C Leer más »

La edición genética para el tratamiento de la LGMD parece ser prometedora en un modelo de ratón

Dejar un comentario / Articulos, Ensayo Clínico, LGMD, Noticias /

Los investigadores buscan financiamiento para evaluar el método en un ensayo clínico Por: Lindsey Shapiro, PhD | 9 de enero del 2025 Una terapia de edición genética diseñada para corregir un defecto en el gen DYSF (el cual está asociado a una forma de distrofia muscular de cinturas o LGMD) restablece los niveles de la

La edición genética para el tratamiento de la LGMD parece ser prometedora en un modelo de ratón Leer más »

Carta a la Comunidad: Actualización sobre los programas SRP-9003, SRP-9004 y SRP-9005 para LGMD

Dejar un comentario / Articulos, Carta, Ensayo Clínico, Investigación, LGMD, Noticias /

18 de diciembre del 2024   Estimada comunidad de distrofia muscular de cinturas de EE. UU.,   A medida que el 2024 llega a su fin, queremos aprovechar la oportunidad para compartir algunas breves actualizaciones relacionadas con los programas clínicos de Sarepta que se centran en LGMD 2E/R4, LGMD 2D/R3 y LGMD 2C/R5, o lo

Carta a la Comunidad: Actualización sobre los programas SRP-9003, SRP-9004 y SRP-9005 para LGMD Leer más »

Cómo acepto plenamente la vida con distrofia muscular de cinturas

Dejar un comentario / Articulos, Familia, LGMD, Tips /

Es importante establecer objetivos, adaptarse y abogar por uno mismo Por: Patrick Moeschen | 23 de septiembre del 2024  Creo que todos los que vivimos con una enfermedad crónica nos enfrentamos a un futuro lleno de incertidumbres. Todos nos enfrentamos a la incertidumbre respecto a la calidad de vida cada año, cada mes e incluso

Cómo acepto plenamente la vida con distrofia muscular de cinturas Leer más »

Mantener la esperanza en alto a pesar de la LGMD

Dejar un comentario / Articulos, Familia, LGMD, Noticias, Sin categoría /

Jakira Avery, Contribuidora DM | 26 de agosto del 2024  Últimamente he estado intentando encontrar formas de mantener la esperanza en alto a pesar de vivir con distrofia muscular de cinturas (LGMD). Una de las cosas que he estado haciendo es salir a tomar aire y un poco de sol. La mayoría de los días

Mantener la esperanza en alto a pesar de la LGMD Leer más »

El estudio de la terapia BBP-418 para LGMD2i supera el número de inscripciones para el análisis provisional

Dejar un comentario / Articulos, Ensayo Clínico, Investigación, LGMD, Noticias, Terapia /

El ensayo FORTIFY de Fase 3 está evaluando la seguridad y la eficacia del medicamento en adolescentes y adultos Por: Andrea Lobo | 25 de junio del 2024  BridgeBio Pharma, empresa que ha desarrollado la terapia, ha anunciado que se ha superado el número de pacientes inscritos para un análisis provisional planificado, en el ensayo

El estudio de la terapia BBP-418 para LGMD2i supera el número de inscripciones para el análisis provisional Leer más »

El mantenimiento de la belleza teniendo LGMD es una tarea difícil

Dejar un comentario / Articulos, Familia, LGMD /

Por: Jakira Avery, Contribuidora DM | 3 de junio del 2024    El mantenimiento de la belleza es muy importante para mí. Padezco de distrofia muscular de cinturas (LGMD, por sus siglas en inglés), pero eso no me impide intentar tener el mejor aspecto posible. La parte más difícil de mi cuidado estético es el

El mantenimiento de la belleza teniendo LGMD es una tarea difícil Leer más »

Perderme de acontecimientos debido a mi discapacidad

Dejar un comentario / Articulos, Familia, LGMD /

Jakira Avery, Contribuidora DM | 14 de mayo del 2024  A veces, vivir con distrofia muscular de cinturas significa perderse de acontecimientos importantes de la vida. Por suerte para mí, no me he perdido de muchas cosas, pero hay algunas que me gustaría haber podido hacer. Aunque no es demasiado tarde, me gustaría poder conducir

Perderme de acontecimientos debido a mi discapacidad Leer más »