Tratamiento

De Philippa RoxbyReportera de salud 11 Noviembre 2021, 01 :54 GMT |   Leslie y su hija Terri tienen la misma condición renal, que es hereditaria. Cientos de pacientes con enfermedades raras han sido diagnosticadas por primera vez gracias a un estudio que implicó analizar todo su genoma. Más de 2,000 familias fueron reclutadas y formaron parte […]

03/11/2021 La organización mundial de Duchenne expresa su preocupación respecto a una organización que afirma estar recaudando dinero para un tratamiento de células madre que “salva vidas”. Estamos apoyando y compartiendo esta declaración de Treat-NMD, la organización que representa a los doctores y los científicos que trabajan en enfermedades neuromusculares. Lea atentamente la declaración a

4 de octubre de 2021 Estimada Comunidad Duchenne Hoy, Sarepta Therapeutics anunció el inicio, en asociación con Roche, en los Estados Unidos y países de todo el mundo, del estudio SRP-9001-301, también conocido como EMBARK, un estudio fundamental de SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7. microdistrofina) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. SRP-9001 es una terapia

–   La empresa prevé que la Parte B de MOMENTUM servirá como estudio fundamental para SRP-5051 y buscará la aprobación acelerada si tiene éxito Pacientes ambulatorios y no ambulatorios entre las edades de 7 a 21 serán elegibles para inscribirse en la Parte B de MOMENTUM CAMBRIDGE, Mass., 27 de septiembre de 2021 (GLOBE NEWSWIRE)

BioPharma, con el Grupo Cooperativo Internacional de Investigación Neuromuscular (CINRG), realizó un ensayo clínico internacional de vamorolona en 11 sitios de CINRG en 6 países (EEUU, Canadá, Australia, Israel, Reino Unido y Suecia).- 26 de junio de 2018. Fue un ensayo abierto, secuencial, de rango de dosis que evaluó 4 niveles de dosis (0.25, 0.75, 2.0 y 6.0

1) Las biopsias realizadas a los 90 días del tratamiento demuestran expresión robusta de microdistrofina en el músculo, medido por todos los métodos y para los 3 pacientes. En mediciones por inmunoquímica, la media de expresión en el gen, medido por el porcentaje de fibras positivas en microdistrofina ha sido del 76,2% fibras positivas y

Escrito por LARRY LUXNER. Traducido por La Fundación Akari con Permiso de Muscular Dystrophy News Today. El primer paciente con distrofia muscular de Duchenne (DMD) recibió terapia génica de microdistrofia sistémica como parte de un ensayo clínico de Fase 1/2 en el Nationwide Children’s Hospital en Columbus, Ohio. El ensayo NCT03375164 (consulta en nuestro esquema

PTC Therapeutics anuncia datos positivos de su ensayo clínico de fase II Translarna™ en niños de tan solo dos años con mutación sin sentido PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la presentación de los datos del Ensayo 030 en fase II de Translarna (ataluren), que demuestran que la seguridad y el perfil farmacocinético de Translarna

29 de mayo de 2019 Por Larry Luxner Traducido al español por Kenneth Bond Ahora que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA por sus siglas en inglés) ha aprobado Zolgensma – la primera terapia genética del mundo para atrofia muscular espinal (AME) – los expertos dicen que una terapia genética

Por Cory Renauer, The Motley Fool 9 de junio de 2019 Traducido por Kenneth Bond ¿Cuál de los dos crees que ganaría una pelea entre la manipulación genética o la terapia genética? Pues, quizá sabremos más pronto que tarde, porque Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX) ha redoblado su esfuerzo en una colaboración con un pionero de