por Mary Chapman| 31 de marzo del 2022 Se han agregado trece nuevos hospitales e instituciones de salud a la Red de Centros de Atención de MDA de la Asociación de Distrofia Muscular, ampliando el alcance de la red en los Estados Unidos. Estas adiciones, que comprenden más de 150 centros de cuidado, incluyen 10 nuevas […]
La Asociación de Distrofia Muscular Agrega 13 Nuevos Centros de Atención en EE.UU. Leer más »
Por la Dra. Lindsey Shapiro | April 7, 2022 El primer voluntario saludable ha sido dosificado con una terapia de omisión de exón en investigación llamada PGN-EDO51, para la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) en un ensayo Fase 1, anunció PepGen, el desarrollador del tratamiento. El ensayo de dosis única está investigando la seguridad y tolerabilidad del
EL PRIMER VOLUNTARIO SANO RECIBE LA TERAPIA DE OMISIÓN DE EXÓN PEPGEN PARA LA DMD Leer más »
Noviembre 22, 2021 a las 7:00 AM EST ROCKVILLE, Md., Nov. 22, 2021 /PRNewswire/ — Una posible terapia génica única para el tratamiento de Duchenne incluye un novedoso y optimizado transgén de microdistrofina y el vector NAV® AAV8 patentado por REGENXBIO. Commercial-scale cGMP material to be used in clinical development El material cGMP de escala comercial será
By Patricia Inacio Ph.D | November 11, 2021 El ensayo clínico de fase 1 SRP-9001, la terapia génica en investigación de Sarepta Therapeutics, está reclutando niños de 3 años con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que puedan caminar, para un nuevo grupo de pacientes en California, acorde a un comunicado de prensa de la Asociación
Ensayo clínico de terapia génica SRP-9001 se abre en California para niños de 3 años Leer más »
De Philippa RoxbyReportera de salud 11 Noviembre 2021, 01 :54 GMT | Leslie y su hija Terri tienen la misma condición renal, que es hereditaria. Cientos de pacientes con enfermedades raras han sido diagnosticadas por primera vez gracias a un estudio que implicó analizar todo su genoma. Más de 2,000 familias fueron reclutadas y formaron parte
CIENTOS DE PACIENTES EN UN ESTUDIO GENÉTICA RECIBIERON UN DIAGNÓSTICO DE ENFERMEDAD RARA Leer más »
03/11/2021 La organización mundial de Duchenne expresa su preocupación respecto a una organización que afirma estar recaudando dinero para un tratamiento de células madre que “salva vidas”. Estamos apoyando y compartiendo esta declaración de Treat-NMD, la organización que representa a los doctores y los científicos que trabajan en enfermedades neuromusculares. Lea atentamente la declaración a
ADVERTENCIA SOBRE TERAPIA DE CÉLULAS MADRE EN DUCHENNE Leer más »
4 de octubre de 2021 Estimada Comunidad Duchenne Hoy, Sarepta Therapeutics anunció el inicio, en asociación con Roche, en los Estados Unidos y países de todo el mundo, del estudio SRP-9001-301, también conocido como EMBARK, un estudio fundamental de SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7. microdistrofina) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. SRP-9001 es una terapia
– La empresa prevé que la Parte B de MOMENTUM servirá como estudio fundamental para SRP-5051 y buscará la aprobación acelerada si tiene éxito Pacientes ambulatorios y no ambulatorios entre las edades de 7 a 21 serán elegibles para inscribirse en la Parte B de MOMENTUM CAMBRIDGE, Mass., 27 de septiembre de 2021 (GLOBE NEWSWIRE)
BioPharma, con el Grupo Cooperativo Internacional de Investigación Neuromuscular (CINRG), realizó un ensayo clínico internacional de vamorolona en 11 sitios de CINRG en 6 países (EEUU, Canadá, Australia, Israel, Reino Unido y Suecia).- 26 de junio de 2018. Fue un ensayo abierto, secuencial, de rango de dosis que evaluó 4 niveles de dosis (0.25, 0.75, 2.0 y 6.0
1) Las biopsias realizadas a los 90 días del tratamiento demuestran expresión robusta de microdistrofina en el músculo, medido por todos los métodos y para los 3 pacientes. En mediciones por inmunoquímica, la media de expresión en el gen, medido por el porcentaje de fibras positivas en microdistrofina ha sido del 76,2% fibras positivas y