DMD

Carta a la Comunidad: Actualización del Programa SRP-5051

6 de noviembre del 2024   Estimada Comunidad de Duchenne, Nos comunicamos para compartir las noticias de nuestra decisión de descontinuar el desarrollo de SRP-5051, también conocido como vesleteplirsen, nuestro PMO conjugado con un péptido que se encuentra en investigación, o PPMO, para tratar a personas con Duchenne que son susceptibles a la omisión del […]

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El tamoxifeno podría ayudar a preservar la función cardiaca en pacientes con DMD

Brian Murphy, PhD | 19 de julio del 2024  El tamoxifeno es bien tolerado y puede tener un efecto beneficioso sobre la cardiomiopatía en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), según un análisis post-hoc publicado en el European Journal of Pediatrics. El análisis post-hoc incluyó un pequeño subconjunto de pacientes (n=14) con DMD del

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Avidity Biosciences anuncia datos positivos del ensayo EXPLORE44™ de fase 1/2 de AOC 1044 en personas susceptibles a la omisión del exón 44

9 de agosto del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy Avidity Biosciences, Inc. anunció los datos positivos para AOC 1044 de su ensayo clínico EXPLORE44™ de fase 1/2, una terapia de omisión de exón dirigida a aquellos que son susceptibles a la omisión del exón 44. Avidity también ha anunciado la

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Pfizer Descontinúa el Desarrollo de la Terapia Génica de Mini-Distrofina que se Encontraba en Investigación

30 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Estamos decepcionados de saber que Pfizer Inc. ha descontinuado oficialmente el desarrollo de fordadistrogene movaparvovec, su terapia génica de mini-distrofina que se encontraba en investigación. Este anuncio es seguido de la actualización de Pfizer de junio del 2024 sobre el estudio

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PepGen Anuncia los Datos Positivos del Ensayo Clínico de Fase 2 de PGN-EDO51

31 de julio del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy PepGen Inc. ha compartido datos clínicos positivos de la cohorte de la primera dosis (5 mg/kg) de PGN-EDO51, el principal candidato en investigación de la compañía para pacientes con Duchenne que presentan mutaciones susceptibles a la omisión del exón 51. PGN-EDO51

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PPMD 2024: Ensayos previstos para terapias génicas de la DMD y regeneración celular

  En la conferencia del mes pasado se destacaron los estudios financiados por PPMD En sus 30 años de historia, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ha ayudado a financiar el desarrollo de muchos tratamientos experimentales para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y algunos de ellos están a punto de ser evaluados en ensayos clínicos.

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PPMD 2024: PTC buscará la aprobación de la FDA de ataluren para la DMD

La compañía planea presentar pronto una solicitud para tratar la DMD causada por mutaciones sin sentido Por: Marisa Wexler, MS | 2 de julio del 2024 PTC Therapeutics planea solicitar dentro de poco, a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la aprobación de ataluren como

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REGENXBIO Anuncia la Expansión del Ensayo AFFINITY DUCHENNE® para Incluir una Nueva Cohorte de Pacientes Más Jóvenes

24 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO anunció que ya ha iniciado la inscripción de una nueva cohorte de pacientes de 1 a 3 años de edad en su ensayo AFFINITY DUCHENNE® de fase I/II. El ensayo está evaluando la seguridad y eficacia de RGX-202, una terapia génica

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Cranbury Pharmaceuticals (Tris Pharma) recibe la aprobación de la FDA para la primera versión genérica de Emflaza® (deflazacort) para Duchenne

13 de junio del 2024 / Cuidados  Por: Parent Project Muscular Dystrophy Cranbury Pharmaceuticals, una filial de Tris Pharma, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó la Solicitud Abreviada de Medicamento Nuevo (ANDA, por sus siglas en inglés) para la primera versión genérica de Emflaza®

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Capricor Therapeutics anuncia datos positivos del músculo esquelético y la función cardiaca del estudio HOPE-2 OLE de Deramiocel (CAP-1002)

28 de junio del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación  Por: Parent Project Muscular Dystrophy Capricor Therapeutics anunció resultados positivos adicionales de seguridad y eficacia de 3 años del estudio HOPE-2 de Extensión Abierto (OLE, por sus siglas en inglés) de deramiocel (CAP-1002), que se encuentra en curso, para el tratamiento de Duchenne. CAP-1002 es la nueva

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