DMD

Lo Que las Aerolíneas No Le Dicen Sobre el Preabordaje de Pasajeros Discapacitados

Por: John Morris | 30 de mayo del 2017 El mes pasado, señalé el derecho de los pasajeros discapacitados al preabordaje como una de las 3 normas de accesibilidad más incumplidas en los viajes aéreos.  Aunque el 14 CFR §382.93 establece el derecho al preabordaje, quedan muchas dudas sobre el significado real del término: Como …

Lo Que las Aerolíneas No Le Dicen Sobre el Preabordaje de Pasajeros Discapacitados Leer más »

Existen Disparidades Raciales y Étnicas en el Diagnóstico y Tratamiento de la DMD

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 17 de enero del 2023 Existen diferencias raciales y étnicas en cuanto a la edad en ciertos objetivos de diagnóstico y de tratamiento entre los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en EE.UU., según un nuevo estudio publicado en la revista Neuroepidemiology. Las diferencias más notables son retrasos significativos …

Existen Disparidades Raciales y Étnicas en el Diagnóstico y Tratamiento de la DMD Leer más »

Actualización de Santhera & ReveraGen: La FDA Acepta la Solicitud de Nuevo Fármaco para la Vamorolona en Duchenne

9 de enero del 2023 / Ensayos Clínicos | Por: Parent Project Muscular Dystrophy PPMD está emocionado de saber de Santhera y ReveraGen que la FDA ha aceptado la Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para la vamorolona, un esteroide disociativo en investigación para individuos con Duchenne. Bajo la Ley de …

Actualización de Santhera & ReveraGen: La FDA Acepta la Solicitud de Nuevo Fármaco para la Vamorolona en Duchenne Leer más »

Un boletín trimestral para las organizaciones de defensa del paciente y las comunidades comprometidas con PepGen

Los primeros datos en humanos apoyan el inicio de ensayos clínicos en personas con DMD en el 2023, diseñado con la opinión de la comunidad Septiembre 2022: Datos positivos de nuestro estudio de Fase 1 de PGN-EDO51 (nuestro Oligonucleótido de Entrega Mejorada, EDO, terapia en investigación de omisión del exón 51 de la distrofina) en …

Un boletín trimestral para las organizaciones de defensa del paciente y las comunidades comprometidas con PepGen Leer más »

El Ensayo Sobre Perfiles Neuropsicológicos en DMD Finalizará en Marzo del 2023

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 12 de enero del 2023 Actualmente se está llevando a cabo en la Universidad Hacettepe de Ankara (Turquía) un ensayo clínico destinado a determinar los perfiles neuropsicológicos de los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y sus efectos en la función motora. El estudio prospectivo de casos-control patrocinado por …

El Ensayo Sobre Perfiles Neuropsicológicos en DMD Finalizará en Marzo del 2023 Leer más »

Stop sign

Se Suspenden las Pruebas Clínicas de la Terapia de Omisión de Exón 44 de Entrada

Por: Lindsey Shapiro, PhD | 22 de diciembre del 2022 La decisión de la FDA fue tras la nueva solicitud de nuevo fármaco en investigación de la compañía. La Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha suspendido las pruebas clínicas de ENTR-601-44, la terapia en investigación de Entrada …

Se Suspenden las Pruebas Clínicas de la Terapia de Omisión de Exón 44 de Entrada Leer más »

El Estudio de Caso de Una Portadora Ilustra la Importancia de las Entrevistas de Historia Familiar

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 9 de diciembre del 2022 Un equipo de investigadores de Japón presentó el caso de una mujer de 56 años con insuficiencia cardiaca que no respondía a los medicamentos. La paciente fue diagnosticada con miocardiopatía dilatada ligada al cromosoma X basándose en sus antecedentes familiares, la histopatología miocárdica y el …

El Estudio de Caso de Una Portadora Ilustra la Importancia de las Entrevistas de Historia Familiar Leer más »

SAT-3153 Tiene Como Objetivo un Mayor Desarrollo para la DMD

Por: Teresa Carvalho, MS | 5 de enero del 2023 Satellos Bioscience considera a SAT-3153 como un tratamiento de regeneración muscular Satellos Bioscience ha designado a SAT-3153 como un potencial tratamiento de regeneración muscular para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El candidato terapéutico se probará ahora en estudios de pre-investigación de nuevos fármacos (pre-IND) …

SAT-3153 Tiene Como Objetivo un Mayor Desarrollo para la DMD Leer más »

Los Movimientos Para la Inclusión de la Discapacidad Deben Incluir a los Más Raros de lo Raro

Por: Shalom Lim | 9 de noviembre del 2022 La importancia de incluir a los grupos marginados dentro del espacio de la discapacidad Celebré mi cumpleaños número 27 el 25 de octubre y me siento tremendamente bendecido por haber llegado tan lejos, especialmente teniendo distrofia muscular de Duchenne. Duke (mi apodo cariñoso para Duchenne) me …

Los Movimientos Para la Inclusión de la Discapacidad Deben Incluir a los Más Raros de lo Raro Leer más »

Donación de Navidad de Kindness Over Muscular Dystrophy

Por: The Akari Foundation | 28 de Diciembre del 2022 Nos complace anunciar una donación de Navidad Kindness Over Muscular Dystrophy de $20,000 a The Akari Foundation, una organización benéfica 501(3)(c), a través de la generosidad de la donación benéfica de Navidad de la familia Curran 2022. Nos sentimos afortunados y bendecidos de pertenecer a …

Donación de Navidad de Kindness Over Muscular Dystrophy Leer más »