DMD

REGENXBIO anuncia la finalización del reclutamiento en la cohorte 2 y anuncia datos preliminares positivos adicionales en el ensayo AFFINITY DUCHENNE®

8 de febrero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy REGENXBIO Inc. ha anunciado que el reclutamiento ha sido completado en el nivel de dosis 2 de la Fase I/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE® de RGX-202, un producto de terapia génica en investigación para el tratamiento potencial de Duchenne. RGX-202 utiliza un …

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La FDA acepta el suplemento de eficacia para ampliar la indicación de ELEVIDYS

16 de febrero del 2024 / Defensa, Cuidados, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Nos complace saber que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aceptado y presentado el suplemento de eficacia de Sarepta Therapeutics a la Licencia de Productos Biológicos (BLA, por sus siglas …

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El comité europeo no está a favor de renovar la aprobación de Translarna

En EE.UU., PTC planea volver a presentar la solicitud a la FDA, con el apoyo de Parent Project MD Por: Margarida Maia, PhD | 1 de febrero del 2024  Un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha mantenido su recomendación inicial de no renovar la autorización condicional de …

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Un Candidato a Terapia Génica para la DMD Recibe la Designación de Medicamento Huérfano

Por: Özge Özkaya, MSc, PhD | 25 de enero del 2024   SGT-003, un candidato a terapia génica de nueva generación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), obtuvo la designación de medicamento huérfano por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés), según un comunicado de prensa de …

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Astellas publica los resultados del estudio descontinuado de Fase 1b de ASP0367

17 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Astellas ha compartido los resultados del estudio de Fase 1b de ASP0367 (MA-0211), un fármaco oral en investigación. El objetivo del estudio era evaluar la seguridad, tolerabilidad, y eficacia preliminar en individuos que viven con Duchenne de 8 a 16 años …

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Sarepta Therapeutics informa datos positivos de la Parte B del estudio MOMENTUM de SRP-5051

29 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Sarepta Therapeutics, Inc. ha anunciado datos positivos de la Parte B de SRP-5051-201, el estudio MOMENTUM. MOMENTUM es un ensayo clínico mundial, de fase 2 y de dosis múltiples ascendentes de SRP-5051, el cual inscribió a pacientes de 8 a 21 …

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PepGen Anuncia la Administración de la Dosis al Primer Paciente del Ensayo Clínico CONNECT1-EDO51 de Fase 2 para PGN-EDO51

8 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos,Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy PepGen ha anunciado que el primer participante ha sido dosificado en su estudio CONNECT1-EDO51 de Fase 2, que evaluará la seguridad y tolerabilidad de PGN-EDO51, la terapia de omisión de exón conjugada con PMO de próxima generación de la compañía para el …

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Una nueva terapia para la DMD podría ser segura y eficaz

Ozge Ozkaya, MSc, PhD | 18 de diciembre del 2023   DT-DEC01, una nueva y posible terapia para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), parece ser beneficiosa para la actividad de los músculos esqueléticos y segura a largo plazo, según un nuevo estudio publicado en la revista Archivum Immunologiae et Therapiae Experimentalis. “Los resultados de …

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Edgewise Expande el Programa Clínico de EDG-5506 en Distrofia Muscular de Duchenne (Duchenne)

Noticias Trimestrales para la Comunidad Invierno 2023 El 26 de octubre hicimos un anuncio sobre FOX, un nuevo ensayo de Fase 2 controlado con placebo en niños y adolescentes con Duchenne que han sido tratados previamente con terapia génica. Este estudio inscribirá aproximadamente 24 participantes entre las edades de 6 y 14 años en múltiples …

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Dyne Therapeutics anuncia datos clínicos iniciales positivos del ensayo DELIVER en pacientes con Duchenne

3 de enero del 2024 / Ensayos Clínicos, Investigación Por: Parent Project Muscular Dystrophy Dyne Therapeutics ha anunciado hoy datos clínicos iniciales positivos de su ensayo DELIVER de DYNE-251 en pacientes con Duchenne que son susceptibles a la omisión del exón 51. Dyne-251 es un producto de omisión de exón que combina un PMO para …

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